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Ricerca finanziata

Sclerosi multipla: tra le molecole già registrate per uso clinico possibili farmaci rimielizzanti

07/04/2017

Uno studio pubblicato sull’importante rivista Scientific Reports del gruppo Nature, cofinanziato da AISM e la sua Fondazione  FISM e dalla Fondazione Roma, ha analizzato 2.000 composti. Alcune molecole sono di grande interesse per lo sviluppo di future terapie

 

Farmaci esistenti e già approvati per determinate patologie potrebbero avere una "seconda vita" ed essere utilizzati con beneficio anche per disturbi diversi. La ricerca di molecole efficaci tra quelle già in uso è una strategia che mira a ridurre costi e tempi per lo sviluppo delle terapie.
In questo ambito uno studio cofinanziato da AISM e la sua Fondazione e dalla Fondazione Roma ha realizzato una piattaforma multipla per lo screening sequenziale di farmaci che possono essere riutilizzati come agenti rimielinizzanti.

 

Da una libreria di 2.000 composti* (principalmente approvati dalla Food and Drug Administration) sono state identificate 42 molecole con effetti stimolanti significativi. Dalla caratterizzazione di questi composti sono state selezionate tre molecole che hanno dato risultati positivi nell’intera sequenza di test condotti. La ricerca, una collaborazione tra Istituto Superiore di Sanità, CENTERS (Centro Neurologico Terapie Sperimentali, presso Ospedale Sant’Andrea, Facoltà di Medicina e Psicologia dell’Università di Roma La Sapienza), Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR), Monserrato e Università di Ferrara, è stata pubblicata sull’importante rivista Scientific Reports del gruppo Nature.


Questo studio aggiunge nuove molecole ad altre già identificate da tre studi precedenti. Iniziamo in questo modo ad avere abbastanza farmaci pronti per essere testati in studi clinici per esplorare l'efficacia dei composti sulle persone affette, eventualmente anche come terapie combinate, e aumentare la nostra comprensione della biologia della sclerosi multipla”, dichiara Marco Salvetti Direttore Centro di Neurologia e Terapie Sperimentali –CENTERS -, Università di Roma. “La Sapienza”.

 

Tra i candidati rimielinizzanti identificati, edaravone sembra essere di forte interesse, anche considerando che questo farmaco è stato approvato come agente neuroprotettivo per l'ictus ischemico acuto e la sclerosi laterale amiotrofica in Giappone. Sarà importante ora approfondire la chimica dei farmaci per ottimizzare i composti individuati per aumentare l'interesse per lo sviluppo industriale, una delle strategie necessarie per trovare le risorse economiche indispensabili per portare questi risultati dal laboratorio alle persone con sclerosi multipla.

 

Contrastare la progressione
La sclerosi multipla (SM) è una malattia complessa. Attualmente non ci sono trattamenti che contrastano la perdita di mielina, che si traduce in una degenerazione delle cellule nervose e porta alla fase progressiva della malattia. I progressi compiuti nello sviluppo di terapie immunomodulanti per la sclerosi multipla recidivante-remittente non sono stati applicabili nelle forme di malattia in cui l'infiammazione non è prominente, comprese le forme progressive di SM. Quando infatti è presente una componente neurodegenerativa, come nelle SM progressiva, e diversi meccanismi partecipano alla fisiopatologia della malattia, è possibile che i singoli trattamenti da soli possano non essere efficaci.

 

Riposizionamento di terapie esistenti
Identificare nuove cure in tempi relativamente rapidi e con costi contenuti, studiando farmaci che sono già registrati per uso clinico in altre patologie (riposizionamento di terapie esistenti), può rappresentare una strategia importante per tutte le malattie di cui si conoscono poco i meccanismi patofisiologici, come la sclerosi multipla. A questo riguardo a partire dal 2005 FISM ha promosso e finanziato il CENTERS (Centro Neurologico Terapie Sperimentali, presso Ospedale Sant’Andrea, Facoltà di Medicina e Psicologia dell’Università di Roma La Sapienza), diretto dal Prof. Marco Salvetti, e dedicato interamente a studi esplorativi di nuove terapie per le malattie neurologiche.

 

 

*Sono stati analizzati composti con caratteristiche particolari, ovvero che presentano una attività metabolica su precursori degli oligodendrociti (OPC) murini.

 

Referenza
A staged screening of registered drugs highlights remyelinating drug candidates for clinical trials
C. Eleuteri,*, S. Olla,*, C. Veroni,*, R. Umeton, R. Mechelli, S. Romano, C. Buscarinu, F. Ferrari, G. Calò, G. Ristori, M. Salvetti,* & C. Agresti 
Scientific Reports | 7:45780 | DOI: 10.1038/srep45780



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