I programmi speciali sostenuto da AISM e la sua Fondazione sono progetti di ampio respiro, su temi particolarmente importanti e innovativi, che coinvolgano la collaborazione di più ricercatori senior di più centri/network di eccellenza nazionali e/o internazionali.

Di seguito riportiamo i principali studi in corso nel campo delle cellule staminali.

Le cellule staminali come trattamento per la sclerosi multipla sono ancora una realtà sperimentale, ma risultati incoraggianti arrivano dalla ricerca scientifica finanziata da AISM e la sua Fondazione FISM, Trapianto di cellule staminali neurali in pazienti affetti da Sclerosi Multipla, il progetto lanciato nel 2017 condotto dal professor Gianvito Martino dell’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano. Si tratta della prima sperimentazione al mondo che valuta la sicurezza del trapianto di cellule staminali neurali in persone con sclerosi multipla progressiva. È uno studio cosiddetto di fase I, che valuta la sicurezza del trattamento. Lo studio coinvolgerà in tutto 12 persone con SM progressiva, con disabilità tale da comprometterne la piena capacità di deambulare, con una durata di malattia non superiore a 20 anni, che abbiano già sperimentato le terapie a oggi disponibili con scarso o nessun successo, e che abbiano avuto un peggioramento della malattia nell'ultimo anno.

I ricercatori del San Raffaele grazie agli studi  pregressi avevano dimostrato che le cellule staminali del cervello - ottenute sia da tessuto nervoso fetale che da cellule della pelle riprogrammate in cellule staminali neurali - sono in grado, una volta iniettate per via sistemica, di raggiungere selettivamente le aree del cervello e del midollo spinale danneggiate dall’infiammazione e di ripararle attraverso il rilascio di fattori solubili antiinfiammatori, pro-rimielinizzanti e neuroprotettivi.

Questi risultati, già confermati in diversi modelli animali di malattia, hanno permesso di condurre un’analisi di fattibilità e trasferibilità dei risultati ottenuti. È stata quindi valutata la possibilità di produrre cellule neurali staminali fetali umane secondo i criteri della Good Medical Practice (GMP), passaggio necessario per trasformare i risultati pre-clinici in sperimentazioni cliniche da effettuare in persone con SM. Grazie alla validazione di questi dati hanno ottenuto il via libera per eseguire la sperimentazione clinica sia dal comitato etico di riferimento sia dall’Agenzia Italina del Farmaco (AIFA), sia dall’istituto Superiore di Sanità (ISS). Il primo paziente incluso nella sperimentazione – denominata STEMS (neural STEM cells in Multiple Sclerosis) - è stato trapiantato nel maggio del 2017. Ad oggi, sono stati trapiantati 10 dei 12 persone con SM progressiva totali includibili nello studio: fino ad ora non sono stati registrati eventi avversi maggiori e la procedura di trapianto si è rivelata sicura. È stato già arruolato l’undicesimo paziente che verrà trapiantato nelle prossime settimane e stanno valutando l’arruolamento dell’ultimo paziente da trapiantare per poi concludere la fase di somministrazione delle cellule e procedere all’analisi dei dati ottenuti.

Ultimo aggiornamento giugno 2019