L'accesso ai farmaci sintomatici

Presa in carico sanitaria e sociale - Gestione multidisciplinare

Gestire sintomi, complicanze e comorbidità

Approfondimenti Barometro della sclerosi multipla e patologie correlate 2023

La sclerosi multipla produce sintomi diversi, per gravità e sede colpita, che includono disturbi dell’umore, fatica, dolore, problemi intestinali e urinari, disturbi sessuali, spasticità e altri. Questi sintomi possono presentarsi singolarmente o in associazione, portando alla comparsa di quadri clinici complessi, con impatti anche notevoli sulle attività svolte dalla persona e sulla qualità di vita.

Spesso le persone si trovano a dover gestire più sintomi in contemporanea, con la necessità di assumere nell’arco della giornata diversi farmaci e, con il passare del tempo, ai trattamenti per contrastare i sintomi della SM, si aggiungono i farmaci per altre patologie croniche, che possono presentarsi in comorbidità con la SM, come per esempio ipertensione arteriosa, problemi cardiovascolari, diabete, dislipidemie.

Le terapie sintomatiche farmacologiche vanno a sommarsi all’insieme di trattamenti fisici e riabilitativi messi in atto per gestire i sintomi della SM in un’ottica di approccio interdisciplinare. Le terapie sintomatiche non modificano l’evoluzione della SM, ma sono essenziali per migliorare la qualità di vita delle persone che molto spesso devono usarle in modo prolungato e continuativo. Soprattutto per chi ha una SM in fase più avanzata i trattamenti sintomatici rappresentano l’unica modalità di gestione della malattia.

Questi trattamenti si basano sulla combinazione di farmaci diversi, alcuni distribuiti normalmente in farmacia e quindi facilmente accessibili per le persone con SM e NMO. Altri, per considerazioni legate alla loro innovatività ma anche al costo per il SSN, sono soggetti a criteri di accesso più restrittivi, fondamentali per assicurarne l’uso appropriato.

Alle difficoltà cliniche della gestione di sintomi, talvolta gravi e non di rado concomitanti, si sommano quindi le barriere all’accesso ai farmaci causate dal loro costo. La tabella 1 mostra infatti come non tutti i farmaci utilizzati per il trattamento dei sintomi collegati alla SM siano rimborsati dal SSN (fascia A), con la conseguenza che, in assenza di una revisione del prontuario e di delibere extra LEA (Livelli Essenziali di Assistenza) su scala regionale, molte persone con SM e loro familiari si trovano a dover affrontare la spesa di tasca propria, anche per i farmaci di maggior costo, a volte cercandone la disponibilità attraverso forniture dall’estero.

Le note AIFA, già impiegate per alcuni farmaci sintomatici utilizzati anche nella SM, sono uno strumento che può migliorare l’accessibilità di alcuni di essi. In particolare le note 75 e 87, introdotte tra il 2017 e il 2019, assicurano alle persone con SM la prescrivibilità a carico del SSN dei farmaci contro la disfunzione erettile e contro l’incontinenza urinaria.

A questo proposito AISM e SIN (Società Italiana di Neurologia) hanno richiesto congiuntamente ad AIFA di pubblicare una nota che consenta la rimborsabilità di alcuni farmaci diffusi nel trattamento di sintomi particolarmente invalidanti per le persone con SM. Si tratta in particolare di farmaci utilizzati per trattare la fatica e la spasticità, cui si aggiungono quelli per le disfunzioni urinarie non ancora rimborsati.

L’esperienza delle persone

I dati raccolti nell’indagine sulle persone con SM e NMO del 2023 mostrano che a ricevere i farmaci sintomatici sono soprattutto le persone con disabilità moderata o grave, che ne fanno uso in oltre il 70% dei casi. Il dato mostra anche come, al peggiorare delle loro condizioni, aumenti la quota di persone che indica di trarre poco o nessun beneficio dai trattamenti sintomatici, passando dal 12,6% di chi ha disabilità lieve, al 24,6% di chi ha disabilità moderata al 36,6% dei gravi (tab. 2).

Il fatto che molti farmaci sintomatici non siano rimborsati dal SSN è alla base di diverse difficoltà indicate dalle persone. Circa un terzo dei rispondenti che li ricevono, il 32,2%, segnala come la spesa pesi sul loro budget familiare, il 10,6% indica che è capitato di non prendere farmaci di cui aveva bisogno a causa del prezzo, e una quota simile ha indicato di aver preso farmaci diversi da quelli di cui avrebbe avuto bisogno solo perché costavano meno, o erano a carico del SSN (tab. 3).

Un dato meritevole di approfondimento riguarda i farmaci Cannabinoidi, che il 4,3% ha indicato di aver avuto difficoltà a ricevere nonostante fossero stati prescritti. Questi farmaci hanno infatti dimostrato di essere efficaci nel trattamento di diversi sintomi della SM, ma persistono barriere burocratiche e organizzative alla loro somministrazione, cui probabilmente si deve la loro scarsa diffusione ancora oggi.

Il costo sostenuto dalle persone con SM e dalle loro famiglie per i farmaci è elevato, e secondo le stime più recenti è compreso tra circa 840 e 1.200 euro annui, e possono arrivare, per il 10% di famiglie che hanno indicato la spesa più elevata, a cifre comprese tra i 3.200 e i 6.300 euro annui (tab. 4).

Al tema dei farmaci sintomatici si è aggiunto nel tempo quello degli integratori alimentari, prescritti in quantità apparentemente crescente, anch’essi molto costosi e totalmente a carico delle persone, e sui quali ad oggi non esistono dati certi.

I farmaci cannabinoidi

Il farmaco Sativex®, preparato a base di Δ9tetraidrocannabinolo (THC) e cannabidiolo (CBD), è utilizzato per il trattamento sintomatico della spasticità muscolare nella SM ma non è possibile impiegarlo nel trattamento di altri sintomi, per i quali possono essere impiegati altri cannabinoli, che hanno dimostrato nel corso di vari studi di avere grandi potenzialità farmacologiche. La cannabis terapeutica o medica è stata autorizzata in Italia ormai da circa 10 anni, grazie alla pubblicazione di un decreto ministeriale in materia di cannabinoli. Le regioni hanno successivamente cercato di regolamentare l’erogazione gratuita dei medicinali a base di cannabis, e più in generale di cannabis medica o terapeutica nelle varie tipologie di preparazione. Questo però è accaduto in maniera disomogenea e nonostante attualmente tutte le Regioni italiane abbiano emesso provvedimenti di varia natura in materia di utilizzo e dispensazione dei cannabinoidi, la situazione presenta ancora delle criticità, come per esempio ritardi nelle forniture e nella distribuzione diretta alle persone. AISM ha evidenziato da sempre l’importanza di poter garantire uniformità sul territorio nazionale in termini di prescrizione, erogazione e dispensazione dei prodotti cannabinoidi per uso terapeutico, sia nell’area ospedaliera sia nell’area della cura domiciliare; essendo infatti i cannabinoidi assimilabili ai trattamenti sintomatici, è fondamentale garantire un accesso uniforme e senza disparità su tutto il territorio nazionale.

Un approfondimento ulteriore, inclusa una panoramica più ampia sulle normative regionali, è disponibile sul sito di AISM.