Sperimentazioni cliniche: domande e risposte

Cos’è una sperimentazione clinica?
Una “prova in condizioni protette” nella quale si verificano l’efficacia e i rischi di un qualsiasi intervento medico, comprese le nuove terapie. L’aggettivo clinico indica che la sperimentazione viene compiuta sull’uomo, malato o sano. La sperimentazione clinica in genere viene preceduta da una fase pre-clinica, che ricorre invece a modelli in vitro (colture di cellule) o in vivo (animali da laboratorio).

Quali tipi di sperimentazioni cliniche esistono?
Dipende dalle finalità, che possono essere molteplici. Si possono verificare l’efficacia e gli effetti collaterali di una terapia, oppure l’utilità di un nuovo esame diagnostico o l’efficacia di una determinata misura preventiva. Di conseguenza esisteranno:
a) studi terapeutici, per verificare l’efficacia di un nuovo trattamento;
b) sperimentazioni diagnostiche, per valutare l’utilità di un esame in termine di sensibilità (capacità di dimostrare la presenza di una determinata patologia) e specificità (capacità di rilevare una patologia solo quando è effettivamente presente);
c) studi di screening, per valutare la capacità di un esame di identificare una malattia prima che essa provochi sintomi;
d) sperimentazioni sulla qualità di vita, per valutare l’impatto della malattia o di un certo trattamento sulla vita quotidiana del malato e sulla sua sfera psichica.

Si possono ottenere dei vantaggi partecipando a una sperimentazione clinica?
Si, è un modo per occuparsi in prima persona della propria salute: si può aver accesso a nuove terapie ancora non accessibili, essere curati da esperti della materia e partecipare al progresso della ricerca scientifica.

Quali rischi si corrono partecipando a una sperimentazione clinica?
I principali rischi sono gli eventuali effetti collaterali, anche gravi, che possono non essere ancora stati studiati nel dettaglio. Inoltre chi partecipa può anche non trarre nessun vantaggio dalla terapia proposta (poiché per definizione la sua efficacia deve essere ancora dimostrata) e, per tale motivo rinunciare a un trattamento di provata efficacia.

Si può interrompere la partecipazione a una sperimentazione clinica?
In qualsiasi momento, e per qualsiasi ragione, si può decidere di interrompere la partecipazione a uno studio, senza l’obbligo di fornire spiegazioni.

Che cosa sono gli effetti collaterali?
Effetti collaterali e reazioni avverse da farmaci sono le conseguenze non desiderate dell’assunzione dei farmaci, che possono verificarsi immediatamente dopo l’assunzione della terapia o a lunga distanza. Gli effetti collaterali più comuni sono, per esempio, nausea, vomito, mal di testa, eritema cutaneo, modifiche rispetto al valore normale in alcuni esami di laboratorio.

Quali domande dovrebbe porre una persona che intenda partecipare a una sperimentazione clinica?
Le principali informazioni sono di solito contenute nella documentazione fornita nel momento in cui la sperimentazione viene proposta. Tuttavia prima di partecipare a uno studio, ecco quali sono le domande da porre al medico:
• Qual è lo scopo dello studio?
• Perché i ricercatori ritengono che il trattamento proposto possa essere utile?
• Il trattamento è già stato sperimentato?
• Se sì, che risultati hanno dato gli altri studi?
• Quali sono gli effetti collaterali del trattamento?
• Quanto dura lo studio?
• Dovrò essere ricoverato in ospedale?
• Chi finanzia lo studio?
• Se la terapia proposta risultasse efficace, mi verrà fornita gratuitamente anche una volta terminata la sperimentazione?
• Sarò rimborsato per eventuali spese sostenute?

Che cosa è il consenso informato?
Il consenso informato è un atto con valore giuridico che si esplicita formalmente con la firma di un documento, contenente le informazioni sulla ricerca proposta. Il medico ha il dovere di spiegare in modo chiaro ed esaustivo il contenuto del consenso informato, che il paziente, firmando, dichiara di aver letto e compreso appieno.

Che cos’è il protocollo di uno studio?
Il protocollo di uno studio è il progetto della ricerca in cui vengono descritti in modo dettagliato gli scopi, le modalità della sperimentazione, i criteri di inclusione ed esclusione, gli esami da effettuare e le loro scadenze, i parametri su cui verrà valutata l’efficacia, i metodi statistici con cui verranno analizzati i risultati, il nome del medico o dei medici sperimentatori a cui poter far riferimento e il loro recapito.

Che cos’è il placebo?
Il placebo è una sostanza inattiva, biologicamente inerte (ad esempio zucchero); viene somministrato come pillola, in polvere o sostanza liquida ai pazienti che appartengono al gruppo di controllo in modo da mimare il vero farmaco oggetto di sperimentazione. Serve a verificare la possibilità che gli effetti osservati nel gruppo che riceve il trattamento siano indotti non dal farmaco attivo ma dalle aspettative o dai timori del paziente. È indispensabile per comprendere la reale efficacia di un nuovo farmaco.

Che cosa significa studio multicentrico?
Multicentrico indica che più ospedali partecipano allo studio. Se i centri appartengono a una sola nazione si tratta di uno studio nazionale, se appartengono a più paesi, internazionale.

Cosa significa studio clinico controllato?
È un tipo di sperimentazione in cui i partecipanti vengono suddivisi in due gruppi: uno riceve l’intervento medico o il farmaco, l’altro nulla o il placebo. Questo tipo di disegno permette di confrontare l’andamento della malattia nei due gruppi e verificare in modo più rigoroso l’efficacia del trattamento in esame.

Cosa significa studio clinico randomizzato?
È un tipo di sperimentazione in cui l’assegnazione dei soggetti partecipanti al gruppo attivo o a quello di controllo avviene in modo casuale (random); di solito è un programma computerizzato a decidere l’assegnazione del paziente a uno dei due gruppi, in modo che nessun sperimentatore possa influenzare la scelta.

Cosa significa studio clinico in singolo/doppio cieco?
È la condizione in cui lo sperimentatore o il paziente (singolo cieco) oppure entrambi (doppio cieco) non conoscono l’assegnazione del paziente al tipo di trattamento, cioè non sanno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo.

Aggiornato maggio 2016