Scopo primario: fornire le prime valutazioni sulla efficacia del principio attivo, confermare il profilo di sicurezza e tossicità del farmaco su un numero più grande di persone, identificare la dose migliore da sperimentare nelle fasi successive, e determinare l’attività del farmaco su alcuni parametri legati alla salute del paziente.

Disegno sperimentale: non controllato

Soggetti: sono solitamente condotti su qualche centinaio di volontari affetti dalla patologia
per la quale si sta sperimentando il farmaco, con livelli non gravi della malattia e reclutati in grandi centri ospedalieri di comprovata esperienza

Note: dose e schema di trattamento sono suggeriti dagli studi di fase I. Se esistono trattamenti consolidati per lo stadio di malattia che si considera, questi devono essere impiegati in prima linea, mentre il trattamento sperimentale potrà essere utilizzato solo dopo il fallimento della terapia; se non esiste uno standard, il trattamento sperimentale può essere impiegato come primo tentativo terapeutico. Studi monocentrici o multicentrici.