Scopi primari: Prime applicazioni nell’uomo, sono studi per  identificare la tossicità e la massima dose tollerabile al fine di definire la posologia da utilizzare nelle fasi successive della sperimentazione clinica.

Disegno sperimentale: non controllato.

Soggetti: questi studi vengono condotti in pochi centri selezionati, in volontari sani in cui si è documentata l’assenza di malattie (compresa quella per la quale il farmaco è stato pensato), di sesso preferibilmente maschile (per evitare il rischio di danno su feto o embrione).

Note: studi quasi sempre su numeri limitati di volontari sani.