Scopo primario: L’obiettivo di questa fase è definire il rapporto rischio efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco, anche attraverso un confronto con un altro farmaco di riferimento se già esistente.

Disegno sperimentale: controllato (con placebo o con farmaco di riferimento), in doppio cieco

Soggetti: pazienti randomizzati, campione molte ampio.

Note: gli studi di fase III sono comparativi: questo implica l’assegnazione casuale dei pazienti ai bracci (solitamente due) di trattamento a confronto. Dosi e schemi di trattamento derivano dagli studi di fase I e II. Spesso sono studi multicentrici che coinvolgono centinaia di pazienti anche di nazioni diverse.

E’ possibile distinguere gli studi di fase III in: III a, che comprende gli studi eseguiti sino alla presentazione alle Autorità Sanitarie competenti del dossier per la autorizzazione alla immissione in commercio, e  III b, che comprende gli studi eseguiti tra tale presentazione e l'ottenimento della autorizzazione.