La Commissione Europea ha approvato inebilizumab come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) sieropositivi alle immunoglobuline G antiacquaporina-4 (AQP4-IgG+).

Inebilizumab (nome commerciale Uplizina) è un immunosoppressore che agisce sui linfociti B, i quali si ritiene abbiano un ruolo centrale in questo tipo di disturbi.

Inizialmente designato farmaco orfano, ovvero destinato alle malattie rare, inebilizumab ha ricevuto nel novembre 2021 il parere positivo della European Medicine Agency (EMA) per il trattamento delle NMOSD e oggi compie questo nuovo passo nell’iter di approvazione. Affinché la terapia sia disponibile è necessario che si esprimano anche AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, e gli enti locali.

I dati a supporto dell’approvazione derivano dallo studio clinico registrativo N-MOmentum (2014-000253-36), nel quale inebilizumab ha dimostrato una significativa riduzione del rischio di attacco di NMOSD con solo due infusioni all’anno, dopo le dosi di carico iniziali. Essendo stata dimostrata un’efficacia superiore nel braccio di trattamento con inebilizumab rispetto al braccio placebo, lo studio N-MOmentum è stato interrotto in anticipo su raccomandazione del Comitato indipendente di monitoraggio dei dati.

Cosa sono i disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

NMOSD riunisce in un’unica definizione la neuromielite ottica (NMO) e le sindromi correlate. È una malattia autoimmune neuroinfiammatoria rara, grave e recidivante che attacca il nervo ottico, il midollo spinale, il cervello e il tronco encefalico. Le donne hanno una probabilità nove volte superiore di essere colpite rispetto agli uomini. Le conseguenze di questa malattia vanno oltre l’impatto clinico e coinvolgono l’aspetto fisico, funzionale e psicologico della qualità della vita dei pazienti.

Clinicamente può verificarsi perdita della vista, paralisi, perdita di sensibilità, disfunzione della vescica e dell’intestino, nevralgia e insufficienza respiratoria. Ogni attacco di NMOSD può portare a ulteriori danni cumulativi e disabilità. La NMOSD si manifesta più comunemente nelle donne e può essere più comune negli individui di origine africana e asiatica.

In Europa, si stima che almeno 7.300 persone siano affette da NMOSD, con circa 370 nuove diagnosi all’anno. A livello globale la NMOSD colpisce circa 0,5–4 persone ogni 100.000.