L’immagine parla da sola: siamo una comunità.

Siamo una storia, siamo un presente, un futuro.

Niente di facile, perché la sclerosi multipla è complicata, deve affrontare l’imprevedibilità, ha tante parti invisibili, alcune ancora da scoprire. Ma, prima di ogni difficoltà, siamo una comunità. 

A Roma, il 30 maggio, c’erano ricercatori che hanno vinto il Premio Rita Levi Montalcini più di vent’anni fa e oggi sono tra i massimi esperti internazionali della SM, tanti ricercatori che ogni giorno cercano strade, aprono viaggi verso mete a volte difficili da vedere, con tenacia e passione.
Uomini e donne che sanno guardare alla strada fatta e continuano a guardare avanti, a quello che si deve ancora fare per consentire a ogni persona con SM di vivere la vita. 
C’erano tanti giovani ricercatori e ricercatrici, magari al loro primo Convegno FISM: sono il nostro futuro, il testimone che passa di mano in mano, la passione per una ricerca che cambia anzitutto la loro vita per cambiare la vita di tante persone. 

C’erano i Presidenti di AISM, della Conferenza Persone con Sclerosi Multipla e di FISM, il Consiglio Direttivo Nazionale e molte persone con sclerosi multipla, nella sala del Congresso o collegate in streaming. Tutto il movimento della sclerosi multipla parte dalle persone e alle persone arriva, come ha ricordato anche il Professor Gianvito Martino (IRCCS San Raffaele, Milano), intervenendo all’evento organizzato da AISM per questa Giornata Mondiale 2024: «noi uomini di scienza sappiamo di avere una responsabilità fondamentale per portare innovazione e cura a tutti e, ancora di più per aggiungere, come diceva Rita Levi Montalcini vita ai giorni e non solo giorni alla vita delle persone con sclerosi multipla. Ma l’innovazione che cambia la storia la si fa solo insieme: scienziati, Università, uomini delle istituzioni e decisori politici, industria farmacologica, autorità regolatorie, ma anche la comunità delle persone con SM e la loro associazione e l’intera società civile». 

Siamo come un motore di nave con un’elica a cinque punte: se giriamo insieme, se lavoriamo per andare insieme nella stessa direzione, allora facciamo arrivare in porto la barca su cui navighiamo tutti. Questo il messaggio che ci lascia la Giornata Mondiale 2024 della Sclerosi Multipla.

Abbiamo parlato di staminali e di come sarà possibile rendere disponibili le cure a base di staminali 

Il Professor Gianvito Martino, Direttore Scientifico IRCCS San Raffaele, il Professor Antonio Uccelli, IRCCS San Martino Genova, il professor Paolo Muraro, Imperial College di Londra hanno raccontato tre grandi storie, o forse una sola: quella di almeno venticinque anni di ricerca sulle cellule staminali, fortemente «voluta dalle persone con sclerosi multipla quando ancora sulle staminali si sapeva pochissimo», come ha ricordato il Presidente FISM Mario A. Battaglia, che ha aggiunto: «solo l’associazione delle persone con sclerosi multipla poteva scegliere e confermare in tutti questi anni l’impegno a promuovere, sostenere e finanziare una ricerca come questa». Perché solo le persone conoscono fino in fondo la propria vita, le aspettative per oggi e i sogni per domani, capaci spesso di guardare più avanti di tutti.

Una lunga storia con esiti diversi, tutti ugualmente preziosi
Una prima storia riguarda l’utilizzo delle staminali ematopoietiche, che vengono prelevate dal sangue della persona (per questo parliamo di staminali autologhe). Ne ha parlato Paolo Muraro.

Numerosi studi, finanziati anche da FISM, dimostrano che il trattamento con staminali ematopoietiche mantiene le persone libere dall’attività di malattia per diverso tempo. Inoltre, uno studio del 2022 sui dati del Registro Italiano SM, finanziato da FISM, ha dimostrato che il trapianto di staminali ematopoietiche dopo intensa immunosoppressione sembra ritardare la progressione della disabilità rispetto ai pazienti in trattamento farmacologico.
Ora sono stati avviati o stanno per partire diversi studi, in Norvegia, Regno Unito, Stati Uniti e Italia, per verificare l’efficacia di questo intervento rispetto alle migliori terapie disponibili.
Questo trattamento, è bene ricordarlo, non è per tutti e va bene per una ristretta fascia di popolazione con SM: per avere successo deve essere somministrato alla persona giusta nel momento giusto. 
In base a quanto scritto nelle Raccomandazioni congiunte di SIN e Istituto Superiore di Sanità del18 luglio 2022, «è possibile valutare il trapianto ( a HSCT) per le persone con decorso aggressivo e che non rispondono ad alta efficacia, indirizzandole a uno dei Centri italiani che hanno esperienza consolidata nella procedura». 
Muraro ha sottolineato che questo intervento, «nel contesto multidisciplinare appropriato, dovrebbe entrare negli standard di cura tra cui scegliere per «persone  con SM a ricadute e remissioni che hanno fallito con i trattamenti ad alta efficacia e per le persone con SM altamente aggressiva e maligna indipendentemente dal trattamento precedente».

Cellule staminali mesenchimali: una bella storia finita così così, che ha ancora pagine da scrivere. 
Il professor Antonio Uccelli ha ricordato la lunga storia della ricerca legata al possibile utilizzo terapeutico delle cellule staminali estratte dal midollo osseo: «secondo molti studi degli anni scorsi abbiamo dimostrato che in modelli animali e in vitro sanno fare due cose importanti: favoriscono la riparazione del danno prodotto dalla malattia e sono capaci di proteggere i neuroni e di modulare le risposte immunitarie che non funzionano adeguatamente. Su questa base, abbiamo realizzato il primo studio di utilizzo di queste staminali nell’uomo. Uno studio multicentrico e internazionale, concluso nel nel 2021: purtroppo abbiamo visto che sono cellule sicure ma che non hanno l’efficacia attesa nel ridurre l’infiammazione misurata dalla risonanza magnetica». Una storia finita male? No. Da ogni storia si impara: come abbiamo scritto a quattro mani con Mark Freedman sul Multiple Sclerosis Journal c’è ancora bisogno di condurre ulteriori studi clinici presso Centri e contesti esperti e qualificati».

La storia delle staminali neurali: un futuro che iniziamo a scrivere
All’inizio degli anni 2000 le persone con SM vollero fortemente che la loro associazione finanziasse ricerche allora molto pionieristiche, rischiose, sulla possibilità che le cellule staminali neurali adulte potessero prima o poi diventare una terapia innovativa per contrastare la progressione della malattia. I primi studi sui modelli animali iniziarono in Italia nel 2003, condotti da Gianvito Martino. Dimostrarono che queste cellule, una volta trapiantate, erano in grado di raggiungere le lesioni cerebrali e midollari promuovendo meccanismi di neuro-protezione e riparazione tramite il rilascio di sostanze immunomodulanti e pro-rigenerative. La storia che dura è quella che vale, almeno nella ricerca: nel 2017 questo lungo percorso arrivò all’uomo. Furono infuse le prime staminali neurali nei pazienti ed ebbe inizio lo studio STEMS, che è terminato nel 2023. Sono state infuse dosi crescenti di staminali neurali adulte, da 50 milioni a mezzo miliardo, in dodici persone con SM progressiva. Lo studio ha dimostrato che queste cellule sono sicure.

Inoltre «un risultato ci ha colpito – ha evidenziato Martino -: anche se non era l’obiettivo, stiamo osservando che queste infusioni hanno un impatto positivo nel ridurre l’atrofia della sostanza grigia, anche nelle persone che hanno avuto l’infusione ormai 6 anni fa».
Ora – ha aggiunto lo stesso Martino – «abbiamo previsto uno studio clinico di fase 2, su 100 pazienti. Sarà uno studio multicentrico. Abbiamo sottoposto la richiesta di autorizzazione all’Agenzia del Farmaco e attendiamo la risposta».

La ricerca, le persone, i diritti: il messaggio della Giornata Mondiale

La conclusione della nostra Giornata Mondiale della SM 2024 è tanto semplice da scrivere quanto impegnativa da realizzare, per noi del mondo della SM, per i decisori istituzionali, per ciascuno degli attori in gioco: insieme si può e si deve.
Il Presidente FISM Mario A. Battaglia, Angela Martino e Gianluca Pedicini, quasi all’unisono, hanno affermato: «senza la comunità delle persone con SM al tavolo non si possono prendere le decisioni migliori possibili. Oggi la comunità delle persone con sclerosi multipla è preparata a un pieno coinvolgimento, che può e deve diventare fatto scientifico, medico, di salute».

La ricerca innovativa che dà risposte alle persone è un diritto e deve valere per tutti, come sottolinea la Carta dei Diritti delle Persone con Sclerosi Multipla,  che compie nel 2024 i suoi primi dieci anni, 

E i diritti si realizzano solo insieme, facendo ciascuno la propria parte. Vale anche per la ricerca: “con questa nostra ricerca che raccontiamo dimostriamo che i fondi donati dai nostri sostenitori, anche attraverso il 5 per mille, fruttano attività e risultati di eccellenza, che danno risposte, cambiano la vita delle persone oggi, la ricerca diventa cura e diamo futuro senza temere questa ed altre malattie similari. Per questo chiediamo il sostegno alla nostra ricerca” conclude il Presidente FISM Mario A. Battaglia.

Il congresso è stato reso possibile con la sponsorizzazione non condizionante dei Main sponsor Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Biogen, Merck Italia, Neuraxpharm, Novartis Italia e dello Sponsor Bristol-Myers Squibb

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