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Le persone con malattie dello spettro della neuromielite ottica (dette con un acronimo inglese NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders) hanno una nuova arma per gestire questa condizione.
La molecola ravulizumab, infatti, verrà rimborsata dal Sistema Sanitario Nazionale per il trattamento di pazienti adulti con NMOSD positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4).
Questo farmaco, che deriva da eculizmab, un'altra terapia approvata per NMOSD, era già stato approvato e rimborsato per patologie diverse dalla NMOSD.
Ravulizumab viene però somministrato ogni 2 mesi invece che ogni 15 giorni come eculizumab.
La decisione arriva a seguito dei risultati dallo studio di fase 3 Champion-Nmosd, pubblicati sulla rivista Neurology, nel corso del quale il farmaco ha ridotto significativamente il rischio di ricadute e il peggioramento del punteggio della Hauser Ambulation Index, una scala di valutazione della mobilità.
“La neuromielite ottica non è diffusa come la sclerosi multipla ma è una patologia invalidante perché quando arriva la ricaduta spesso lascia esiti importanti come deficit motori e al nervo ottico, causando a volte anche cecità complete. E’ dunque una patologia grave se non trattata preventivamente e non riconosciuta presto. Oggi abbiamo terapie molto più valide rispetto a quelle del passato, come ravulizumab, il quale agisce andando a mitigare il processo infiammatorio che causa della necrosi tessutale e del danno neurogeno”, dice il Prof. Carlo Pozzilli, ordinario di Scienze Neurologiche della Sapienza Università di Roma, Ospedale S. Andrea.
“La neuromielite ottica, se non si interviene precocemente, riserva un futuro difficile alle persone. Avere oggi terapie innovative che possono rallentare ma anche bloccare il decorso della malattia, vuol dire guardare al futuro con più serenità e vivere la propria vita oltre questa condizione. Dopo aver seguito per tanti anni le persone con neuromlieliti ottiche, lo scorso anno AISM ha deciso di fondare l’Associazione Italiana Neuromielite Ottica (AINMO) per dare la possibilità alle persone con queste condizioni di aver un punto di riferimento ed essere protagoniste delle loro scelte e nel rivendicare tutti i propri diritti. Da un lato dobbiamo garantire servizi, riabilitazione, sostegno sul territorio, dall’altro assicurare che vengano impiegati i farmaci migliori oggi a disposizione per le condizioni di ciascuno”, afferma il Prof. Mario Alberto Battaglia, socio fondatore e Vice Presidente di AINMO, la prima associazione italiana di persone con NMOSD e MOGAD, e Presidente FISM.
Cosa è ravulizumab
Il ravulizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce come inibitore del “sistema del complemento”. Quest’ultimo, insieme agli anticorpi costituisce, una parte fondamentale del nostro sistema immunitario. La molecola si lega a una particolare proteina del sistema del complemento, chiamata C5 e ne inibisce l’azione, impedendo al sistema immunitario di danneggiare le cellule.
