Cosa sono gli studi clinici?

Sono ricerche che hanno lo scopo di aumentare le conoscenze su determinate patologie, per esempio dal punto di vista eziologico, diagnostico, terapeutico. Lo studio clinico procede con questa logica: si formula un’ipotesi (ad esempio un programma terapeutico innovativo) definendo l’obiettivo della ricerca, si pianifica la ricerca (stesura del “protocollo di ricerca”), si esegue la sperimentazione per verificare l’ipotesi, si analizzano statisticamente i dati per dimostrare l’effetto del trattamento, si formulano le conclusioni e si rendono noti i risultati della sperimentazione alla comunità scientifica.

A cosa servono?

Per far sì che un nuovo farmaco o una terapia divengano di uso generale.
Nella caso specifico della SM ciò è particolarmente difficile perché la malattia può avere un decorso spontaneo molto variabile ed è quindi difficile valutare la reale efficacia di una sostanza. Inoltre, un’alta percentuale delle persone con SM manifesta, soprattutto nei primi anni della malattia, un miglioramento spontaneo dei sintomi, qualunque sia la terapia adottata o persino senza sottoporsi ad alcuna cura. Alcuni studi hanno anche indicato che vi è una percentuale che arriva fino al 30% di risposta al placebo (il cosiddetto “effetto placebo” che consiste nel miglioramento che avviene come risultato di un benessere psicologico o di fiducia in una terapia, piuttosto che per gli effetti del trattamento stesso). Questi fattori tendono a rendere gli studi sull'efficacia di una terapia per la SM ancora più complessi e devono essere presi in considerazione al momento della progettazione di uno studio clinico.

Cosa sono le fasi di sperimentazione?

Sono gli stadi successivi che compongono la sperimentazione clinica e permettono di affrontare e risolvere incognite riguardanti la sicurezza (tossicità, tollerabilità), la posologia (dose e via di somministrazione) e, l’utilità clinica, inclusi i vantaggi rispetto ad eventuali farmaci già in commercio per le stesse indicazioni terapeutiche, del nuovo farmaco. Si parla di studi clinici di fase I, II e III, definiti studi preregistrativi. Questi vengono utilizzati per richiedere al Ministero della Salute la registrazione del nuovo farmaco, ossia l’autorizzazione alla commercializzazione ed alla prescrizione, o l’autorizzazione all’utilizzo per nuove indicazioni terapeutiche se il farmaco è già in commercio.