ECTRIMS, il più importante meeting scientifico annuale sulla SM, inizia con una sessione sulla Progressive MS Alliance. La nostra l'intervista al Prof. Gianvito Martino

Per la cura delle forme progressive di sclerosi multipla questi sono i tempi del coraggio e di un realistico ottimismo, come vuole il titolo di uno dei progetti di punta attualmente finanziati dalla Progressive Multiple Sclerosis Alliance (PMSA) - BRAVE in MS - Bioinformatica e riprogrammazione di cellule staminali per lo sviluppo di una piattaforma in vitro per scoprire nuovi trattamenti per la SM progressiva - condotto dal Professor Gianvito Martino, Direttore Scientifico IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e ricercatore FISM. Il progetto verrà illustrato insieme alle altre due ricerche quadriennali che la Progressive MS Alliance ha sostenuto con il Collaborative Netrwork Award, condotte dal Prof D.L. Arnold e F.J Quintana, in una sessione specifica della giornata inaugurale di ECTRIMS. Abbiamo chiesto al Prof. Martino di spiegarci in anteprima a che punto si trova la ricerca sulle forme progressive e il progetto che coordina.

Professor Martino, “what’s new”, cosa si vede di nuovo nella ricerca sulle forme progressive in corso nel mondo?
«Semplicemente posso dire che il tipo di interesse e di “passione” collettiva che si è coagulato negli ultimi anni attorno alle forme progressive mi ricorda molto il periodo in cui si iniziava a lavorare per le prime terapie nelle forme recidivanti-remittenti, ai tempi dell’interferone alla fine degli anni ’80 e che poi, da allora, ha generato sino ad oggi più di una decina di trattamenti per queste forme di sclerosi multipla. Oggi c’è, chiaro e forte, un interesse da parte di più attori a lavorare su questo aspetto specifico delle forme progressive».

Nuove scoperte in vista?
«Ci sono già numerosi farmaci che si stanno sperimentando per le forme progressive in tutto il mondo. Non ci è dato oggi di capire quali di questi trattamenti un giorno dimostreranno di poter funzionare: alcune sperimentazioni sono ancora all’inizio, altre sono più avanzate e necessitano di ulteriori conferme. Ma in generale possiamo dire che non solo c’è passione collettiva e volontà di sviluppare questo tema, ma anche che ci sono già una serie di ricerche che sono state stimolate da questo interesse comune che nei prossimi anni inizieranno a darci alcune risposte. E in questa attenzione forte da parte della comunità scientifica e dell’industria certamente ha svolto un ruolo di catalizzatore e di volano proprio la Progressive MS Alliance, voluta dalle principali associazioni SM del mondo, tra cui anche AISM, perché è riuscita a mettere tutti gli attori coinvolti attorno allo stesso tavolo per lavorare con urgenza su risposte da dare insieme, in tutto il mondo e per tutte le persone».

Parliamo allora del progetto BRAVE in MS: come sta andando?
«Con i 13 gruppi di ricercatori e gli 8 Centri coinvolti in tutto il mondo abbiamo messo a punto uno specifico database informatico che contiene tutte le caratteristiche delle persone con SM - genetiche, patologiche, immunologiche, radiologiche, cliniche, etc. – che abbiamo ritenuto necessarie per lo sviluppo della ricerca. Grazie a un complesso sistema bioinformatico, messo a punto dal professor Sergio Baranzini della University of California di San Francisco, inizieremo a confrontare in silico, cioè al computer, queste caratteristiche della malattia con tutte le molecole già approvate per l’uso nell’uomo dall'autorità regolatoria statunitense (FDA)[1]: valuteremo molecole dimostratesi prive di effetti tossici ma non ancora utilizzate se non in soggetti sani e molecole già usate ma in malattie diverse dalla SM. Prevediamo, in questo modo, di selezionare diverse decine di molecole promettenti da valutare poi prima in vitro, cioè in laboratorio e successivamente in vivo cioè nei modelli sperimentali animali, per identificare le più promettenti da potere avviare alla sperimentazione clinica per curare le forme progressive di SM».

Tra i percorsi per nuove terapie per la sclerosi multpla progressiva ci sono anche quelli con cellule staminali.
«Certamente, oggi possiamo dire che la terapia cellulare a base di cellule staminali può rappresentare una reale e concreta possibilità anche per il trattamento della SM: dopo una lunga fase preparatoria, si stanno già valutando queste terapie nei pazienti e quindi nei prossimi anni sapremo quali sono i fatti reali legati al potenziale terapeutico di questi nuovi approcci». 

Lei, professor Martino, è anche il responsabile del primo studio al mondo, co-finanziato da AISM, che sperimenta la sicurezza delle staminali neurali adulte in pazienti con SM progressiva. Come sta andando?
«Abbiamo già trapiantato le staminali del cervello in tre pazienti: a distanza di tre mesi dall’ultimo trapianto non si sono evidenziati particolari effetti collaterali e non sono emerse particolari problematiche di sicurezza del trattamento somministrato. Per questo stiamo selezionando il secondo gruppo di tre persone cui verrà somministrata una dose doppia di cellule, sempre per verificare la sicurezza del trattamento».

Note

[1] FDA sta per Food and Drug Administration - Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali: è l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici. Dalla FDA dipende anche l’autorizzazione all’immissione in commercio dei nuovi trattamenti e il successivo monitoraggio sulla loro sicurezza ed efficacia.

Nella foto: il Prof. Gianvito Martino, Direttore Scientifico IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano