Aver ricevuto una diagnosi di sclerosi multipla trenta anni fa o dieci anni non è la stessa cosa, anche per chi ha cominciato a sperimentare i primi sintomi della malattia da giovanissimo. È quanto dimostrano oggi da alcuni ricercatori guidati da Damiano Baroncini del Centro di sclerosi multipla dell'Ospedale di Gallarate che hanno passato in rassegna i dati contenuti nel Registro Italiano della Sclerosi Multipla di oltre 3000 pazienti con malattia a esordio precoce sia adulti che in età pediatrica. Scoprendo, verosimilmente, che l'impatto positivo delle nuove terapie disponibili via via negli anni e la loro gestione hanno interessato tanto gli adulti quanto i pazienti con esordio pediatrico della malattia.

Quanto noto per la popolazione adulta è stato proprio il punto di partenza del lavoro di Baroncini e colleghi, pubblicato sulle pagine di Jama Neurology. Se infatti, scrivono, i cambiamenti che hanno interessato la sclerosi multipla, dai criteri diagnostici alle nuove terapie, hanno complessivamente migliorato la malattia e si sono accompagnati a una riduzione della disabilità persistente negli adulti, cosa sia accaduto nelle persone con esordio pediatrico della malattia non è chiaro. Quanto osservato per gli adulti non è automaticamente applicabile anche ai casi pediatrici, in virtù del fatto che alcuni fattori - dalla minore disponibilità di terapie sotto i 18 anni, al ruolo della famiglia nelle scelte terapeutiche e al rischio di compromissioni cognitive, si legge nell'articolo – possono complicare la gestione della malattia.

Per capire che peso potessero aver avuto questi fattori nel tempo, i ricercatori hanno così analizzato l'evoluzione della malattia insorta in età pediatrica in diverse epoche, da prima degli anni Novanta fino al 2013. Si tratta di un lungo periodo di tempo, durante il quale la terapia contro la sclerosi multipla è radicalmente cambiata ricordano gli esperti, con l'arrivo, in successione, di farmaci come l'interferone beta (IFNb) e poi il glatiramer acetato e il natalizumab, cosiddetti trattamenti modificanti la malattia (DMT, Disease Modifying Treatment), farmaci in grado di agire sui meccanismi alla base della malattia e non solo sui sintomi. 

I ricercatori hanno analizzato in dettaglio la storia clinica di circa 3200 con esordio pediatrico, provenienti da oltre 80 centri di SM sparsi in Italia. Lo hanno fatto esaminando i dati demografici, la tipologia di farmaci ricevuti, le tempistiche e la registrazione del grado di disabilità nel tempo, suddividendo i pazienti in epoche diverse a seconda di quando avevano ricevuto la diagnosi appunto: prima del 1993, tra il 1993 e il 1999, dal 2000 al 2006, e dal 2007 al 2013.

I ricercatori hanno così osservato che le caratteristiche demografiche erano sostanzialmente rimaste invariate negli anni – come rapporto tra i sessi ed età media di diagnosi – così come le caratteristiche cliniche della malattia al suo esordio, mentre molto era cambiato nell'utilizzo delle terapie e l'insorgenza della disabilità. In epoche più recenti, infatti, è aumentata la quota delle persone con sclerosi multipla con esordio pediatrico trattate con DMT così come si è accorciato il tempo tra diagnosi e avvio delle terapie stesse, fino praticamente a coincidere per i pazienti con diagnosi più recente.  

Il risultato più importante è che nel corso del tempo si è osservata una sostanziale riduzione, dal 50% al 70%, del rischio di sviluppare disabilità grave nei pazienti con esordio pediatrico, e i ricercatori lo attribuiscono a un cambio di strategie terapeutiche, come un uso più precoce e più duraturo delle DMT.

Tutto questo al netto di alcune limitazioni dello studio, come la mancanza di dati di risonanza magnetica, di valutazioni cognitive o di altri fattori, come un generale miglioramento nell'assistenza sanitaria, con l'uso della fisioterapia precisano gli stessi autori.

I ricercatoti concludono che un aumento delle terapie modificanti la malattia approvate prima dei 18 anni insieme ad una migliore gestione delle terapie, porteranno a migliorare sempre più la prognosi dei pazienti con SM ad esordio pediatrico

Referenza

Titolo: Risk of Persistent Disability in Patients With Pediatric-Onset Multiple Sclerosis

Rivista: Jama Neurology

Autori: Damiano Baroncini, Marta Simone, Pietro Iaffaldano, Vincenzo Brescia Morra, Roberta Lanzillo, Massimo Filippi, Marzia Romeo, Francesco Patti, Clara Grazia Chisari, Eleonora Cocco, Giuseppe Fenu,  Giuseppe Salemi, Paolo Ragonese, Matilde Inglese, Maria Cellerino,  Lucia Margari, Giancarlo Comi, Mauro Zaffaroni, Angelo Ghezzi, for the Italian MS registry

Doi: 10.1001/jamaneurol.2021.1008