L'azienda Roche ha annunciato l'approvazione del farmaco satralizumab (nome commerciale  Enspryng®) da parte della Commissione Europea per il trattamento di adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età che hanno un disturbo dello spettro della neuromielite ottica  (NMOSD) con anticorpo positivo all’anti-acquaporina-4.

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) è una malattia demielinizzante, autoimmune, rara, del sistema nervoso centrale, spesso diagnosticata erroneamente come sclerosi multipla, che danneggia principalmente i nervi ottici e il midollo spinale. La malattia è caratterizzata da un decorso variabile da persona a persona, con ricadute imprevedibili e una disabilità che si accumula ad ogni ricaduta successiva.

Satralizumab è un anticorpo monoclonale che si assume tramite iniezione sottocutanea, autosomministrabile, ogni 4 settimane. Tale farmaco ha come obiettivo quello di legasi e bloccare  il recettore dell'interleuchina-6 (IL-6), al fine di prevenire la risposta infiammatoria, coinvolta nella patogenesi di NMOSD.

Il farmaco è stato approvato dal CHMP (Committee per Medicinal Products for Human Use) di EMA lo scorso 29 aprile 2021.

L'approvazione della CE è supportata dai risultati di due studi di Fase III, in cui il farmaco in questione ha mostrato un'efficacia importante  nel ridurre il rischio di recidive nelle persone con NMOSD che pesentano positività  all'anticorpo anti-acquaporina-4.  Questi sono presenti in circa il 70-80% delle persone con NMOSD, che tendono a manifestare un decorso della malattia più grave rispetto a coloro che non hanno anticorpi anti-acquaporina-4.

La Commissione Europea svolge un ruolo importante nella regolamentazione dei medicinali nell’UE. Sulla base della valutazione scientifica dell’EMA, rilascia o rigetta, modifica o sospende le autorizzazioni all’immissione in commercio per i medicinali valutati tramite procedura centralizzata.

Ricordiamo che affinché il trattamento sia disponibile in Italia, la decisione spetta all’Agenzia Italiana del Farmaco, che definirà il prezzo e i dettagli sulla rimborsabilità. Successivamente se anche questa valutazione sarà positiva, le singole Regioni ed in alcuni casi le singole ASL lo inseriranno nei loro prontuari e solo dopo il farmaco potrà essere disponibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale.