Il trattamento orale ha un meccanismo d'azione simile al fingolimod. Un recente studio ha valutato sicurezza ed efficacia con dosaggi diversi. I ricercatori suggeriscono di proseguire l'indagine con studi di fase 3

A partire dal 2010 - anno in cui l’agenzia americana per i farmaci Food and Drug Administration (FDA), ha approvato il fingolimod - le persone con sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) hanno finalmente avuto a disposizione terapie modificanti la malattia assumibili per via orale. Negli anni successivi si sono aggiunti il teriflunomide (nome commerciale Aubagio) e il dimetilfumarato (nome commerciale Tecfidera).

Il siponimod è un nuovo trattamento orale, ancora in fase di sperimentazione, per la sclerosi multipla. In modo simile al fingolimod, funziona intrappolando un certo tipo di cellule immunitarie (chiamate cellule T) nei linfonodi dell’organismo. Questo impedisce a queste cellule di entrare nel cervello e nel midollo spinale, dove causerebbero danni alla mielina che ricopre e protegge i nervi. Rispetto al fingolimod, il siponimod agisce in modo più selettivo sulle cellule T e di conseguenza può avere meno effetti collaterali, pur mantenendo effetti benefici simili.

In un recente studio, estensione di un precedente trial clinico chiamato BOLD, gli autori hanno valutato sicurezza ed efficacia della terapia per le persone con SMRR. Le persone con SM partecipanati al trial (184) sono state divise in cinque gruppi, a cui sono stati somministrati dosaggi diversi di siponimod. L’attività della SM, come dimostrato da esami di risonanza magnetica, è risultata ridotta in tutti e cinque i gruppi. I partecipanti provenivano da 73 Centri negli Stati Uniti e nove Centri in Europa, Canada e Russia.

Tra l’84% e il 96% delle persone nei vari gruppi hanno mostrato effetti collaterali dovuti al siponimod, e nove persone hanno avuto effetti collaterali gravi. Gli effetti collaterali includevano infezioni della gola, mal di testa, e un cambiamento degli enzimi epatici. Gli autori suggeriscono la continuazione dello studio sul siponimod in una ricerca di fase 3 che coinvolgerà più partecipanti e potrebbe quindi fornire risposte più definitive.

Kappos L, Li DK, Stüve O, et al. Safety and Efficacy of Siponimod (BAF312) in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis: Dose-Blinded, Randomized Extension of the Phase 2 BOLD Study. JAMA Neurol. 2016 Sep 1;73(9):1089-98. doi: 10.1001/jamaneurol.2016.1451.

Fonte: MSIF