La SM per le sue peculiarità di decorso estremamente variabile, imprevedibile e cronico ha un impatto considerevole sulla qualità della vita e i costi per gestirla possono essere molto elevati, specialmente negli stadi più avanzati della malattia. Nel 50% dei casi le persone affette da sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) dopo molti anni (maggiore di 20 anni) dall’esordio della malattia gradualmente evolvono in forme secondariamente progressive di SM (SMSP).

I trattamenti disponibili per le forme secondariamente progressive di malattia sono limitati e uno dei farmaci più comunemente impiegati  è il mitoxantrone, che ha dimostrato di poter ritardare la progressione della malattia. Nell’ultimo decennio è stato studiato il trapianto autologo con cellule staminali ematopoietiche (Haematopoietic Stem Cell Transplantation-HSCT), associato ad un’intensa immunosoppressione per le persone con malattie autoimmuni e infiammatorie gravi. Vista la scarsità dei trattamenti disponibili per le forme SMSP è stata considerata la possibilità di utilizzare il trapianto (HSCT) in questa forma.
A oggi le persone con SM trattate con il trapianto sono 300 in Europa e 200 nel Nord America; alcuni studi hanno dimostrato che il trattamento con trapianto stabilizza la malattia e in generale porta ad un miglioramento delle lesioni visualizzato tramite risonanza magnetica. Attualmente è in corso di completamento un trial randomizzato denominato ASTIMS (Autologous Stem cell Transplantation International Multiple Sclerosis) che aggiungerà nuove informazioni all’attività clinica e radiologica del trapianto confrontato con gli effetti del mitoxantrone.

Il dottor Tappenden e un gruppo di ricercatori internazionali -tra cui anche alcuni ricercatori FISM, come il professor Gianluigi Mancardi, il professor Riccardo Saccardi e il dottor Paolo Muraro- considerate le differenze nei costi e negli esiti dei trattamenti, hanno voluto analizzare il potenziale rapporto tra costo ed efficacia del trapianto comparato al trattamento con mitoxantrone per poter dare indicazioni sulla possibilità di sviluppare e ampliare l’applicazione del trapianto verso le forme di sclerosi multipla secondariamente progressive. Questo lavoro pubblicato recentemente sulla rivista scientifica internazionale Bone Marrow Transplantation rappresenta il primo studio economico sul trapianto con cellule staminale ematopoietiche come trattamento per la SMSP.

Gli autori hanno analizzato i dati registrati in appositi database internazionali di persone che hanno seguito la terapia con mitoxantrone o con trapianto e sviluppato un modello analitico per valutare i costi durante il corso dei trattamenti e i benefici acquisiti nella progressione della disabilità e nella ricaduta.
Premessa la mancanza di dati di studi clinici di fase III per il trapianto con cellule staminali ematopoietiche, le condizioni di analisi non sono state ottimali, ma hanno permesso una stima del costo del trapianto rapportato al beneficio globale apportato alla società.
Negli ultimi anni la mortalità associata al trapianto è diminuita dal 5.3% (tra il 1995 e il 2000) all’1,3% (tra il 2001 e il 2007) e questo dato riflette sia un incremento dell’esperienza clinica sia un miglioramento del criterio di selezione dei pazienti.  Il rapporto costo-beneficio e’ favorevole per il trapianto autologo nel caso in cui la stabilizzazione di malattia si mantenga superiore a quella ottenuta mediante trattamento con il mitoxantrone per più di 5 anni.
I risultati indicano la necessità di ridurre ulteriormente il tasso di mortalità collegato a tale terapia, tenendo presente che lo studio è stato svolto su tutti i dati dal 1995 che avevano la più alta mortalità nel primo quinquennio (come spiegato sopra) e di ottenere migliori dati sull’efficacia a lungo termine. Il modello analitico applicato suggerisce che il trapianto autologo con cellule staminali ematopoietiche potrebbe potenzialmente raggiungere un livello accettabile di costo-beneficio. In ogni caso bisogna essere cauti ed è necessario convalidare tali risultati comparando studi clinici controllati sul trapianto di alta qualità, con quelli effettuati con il mitoxantrone.

Il Prof. Paolo Muraro, professore associato di neuroimmunologia e consulente neurologo presso l’Imperial College di Londra, commenta il lavoro affermando :“Questo studio, svolto dal centro più accreditato di economia sanitaria del Regno Unito “rompe il ghiaccio” nell’analisi farmaco-economica del trapianto autologo ematopoietico. L’analisi  suggerisce che questo tipo di terapia, che ha un costo “una tantum” alto determinato dall’ospedalizzazione e dalle procedure ematologiche altamente specializzate, potrebbe essere meno oneroso di trattamenti continuativi quali il mitoxantrone nel caso in cui la stabilizzazione di malattia si mantenga superiore a lungo termine.”

Ricordiamo, infine, che nel 2008 il professor Gianluigi Mancardi e il professor Riccardo Saccardi avevano pubblicato sulla rivista Lancet Neurology una review nella quale avevano analizzato le varie tappe dagli inizi dell’utilizzo del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche fino ai giorni nostri concludendo che molti aspetti di tale trattamento sono stati affrontati e chiariti dagli studi eseguiti, tra cui molti finanziati dalla FISM, ma che comunque  rimangono problemi ancora aperti, come per esempio la tossicità dei farmaci impiegati ed il tasso di mortalità.

Autologous haematopoietic stem cell transplantation for secondary progressive multiple sclerosis: an exploratory cost-effectiveness analysis.Tappenden P, Saccardi R, Confavreux C, Sharrack B, Muraro PA, Mancardi GL, Kozak T, Farge-Bancel D, Madan J, Rafia R, Akehurst R, Snowden J. Bone Marrow Transplant. 2009 Oct 26. [Epub ahead of print]