Pubblicati i dati preliminari di una ricerca che ha coinvolto 970 persone da 18 paesi. Non raggiunto l'obiettivo dell'indagine: rallentare la progressione della malattia

22/12/2014

In data 1 dicembre l’azienda farmaceutica Novartis ha comunicato che i risultati preliminari dello studio INFORMS, di fase III nella sclerosi multipla primariamente progressiva, non hanno raggiunto l’obiettivo principale dello studio, cioè rallentare la progressione della disabilità.

Lo studio INFORMS è uno studio in doppio-cieco, randomizzato, multicentrico, che ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di fingolimod al dosaggio di 0,5 mg al giorno con il  placebo in persone con una forma di SM primariamente progressiva (Tipi di SM). Hanno partecipato allo 970 persone con SMPP provenienti da 18 Paesi, tra cui anche l’ Italia, il trattamento ha avuto la durata di almeno tre anni.

Ricordiamo che fingolimod è stato approvato in Italia in data 22 novembre 2011 con pubblicazione del corrispondente provvedimento sulla Gazzetta Ufficiale n. 272 per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente altamente attiva. Leggi il dossier FIngolimod.

Lo studio INFORMS si è basato sul dato che fingolimod entra nel sistema nervoso centrale e può interagire con le cellule che sono causa dei danni nel sistema nervoso centrale, pertanto si è ritenuto che tale meccanismo potesse risultare utile anche nel forme primariamente progressive.

L'obiettivo primario dello studio  era quello di valutare l'effetto di fingolimod rispetto a placebo nel ridurre il rischio di progressione di disabilità mantenuta a tre mesi, sulla base di un endpoint costituito da EDSS (da Expanded Disability Status Scale), test dei nove pioli (valutazione della funzionalità degli arti superiori) e test dei 25 piedi (valutazione della velocità di camminata).

Lo studio non ha raggiunto l’obiettivo principale, nel senso che non è stata dimostrata una differenza significativa tra i gruppi in trattamento con farmaco e con placebo, inoltre i risultati dello studio INFORMS sembrano suggerire che la SMPP e le forme recidivanti di SM abbiano diversi meccanismi di base^, se si considera la diversa efficacia nel farmaco nelle due diverse forme.

"I risultati di questo studio sottolineano l'enorme difficoltà nel riuscire ad influenzare in modo positivo l'evoluzione della forma progressiva di malattia, confermando recenti evidenze che questa forma sia soggetta a meccanismi fisiopatologici diversi da quelli operanti nella forma recidivante remittente", spiega Giancarlo Comi, Professore ordinario di Neurologia, Dipartimento neurologico, Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE), Università Vita-Salute San Raffaele, Istituto Scientifico San Raffaele di Milano. “Tutto ciò spiega quindi come un farmaco che si è rivelato attivo nel prevenire l'evoluzione della disabilità e dell'accumulo dell'atrofia cerebrale nella fase a ricadute e remissioni – continua il Prof. Comi – non abbia poi sortito un effetto nelle forme primariamente progressive di malattia”.