Fondazioni non profit, associazioni di pazienti, università e fondazioni, diventano azionisti, finanziatori, protagonisti della scoperta di nuove cure

Per rispondere a questa sfida la Fondazione dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla, ha sviluppato una nuova mappa strategica. È l’era di una “nuova generazione" di ricercatori, di una nuova rotta per la ricerca, di nuovi modelli operativi, dove non uno, ma tanti attori, tra loro differenti e indispensabili (tra cui associazioni e fondazioni del mondo non profit) lavorano insieme e collaborano per ottenere risultati e obiettivi comuni, condividendo però rischi e benefici. 

È un nuovo modello (Multistakeholder) di ricerca di nuovi farmaci e trattamenti quello che si sta profilando e quello proposto dalla Fondazione dell’ Associazione Italiana Sclerosi Multipla e dall'Università di Milano pubblicato dalla prestigiosa rivista Trends in Pharmacological Sciences del gruppo Cell, nella Sezione Scienza e Società.

La cattiva notizia è che ogni anno centinaia di scoperte promettenti per la messa a punto di nuovi farmaci e trattamenti vengono perse: idee che non potranno essere sfruttate per dare risposte concrete alle persone che soffrono di malattie neurodegenerative croniche.

La notizia buona è che le competenze globali per sviluppare terapie innovative ci sono. A patto di avere il coraggio di voltare pagina, accettando l'idea di lavorare tutti insieme, fin dall'inizio, per un unico obiettivo e trarre benefici per tutti gli stakehodler coinvolti profit e non profit.

Milioni di cittadini, con le loro donazioni e il 5 per mille, danno ogni anno mandato all'accademia e alle fondazioni dei pazienti di finanziare la ricerca senza sprechi di denaro e di tempo. Una "call to action" speciale dei cittadini con malattie quali Alzheimer, Parkinson e Sclerosi Multipla, diretta a tutti gli attori coinvolti nel processo di scoperta e sviluppo di nuovi farmaci ("drug discovery & development").

Per soddisfare la richiesta dei cittadini è necessario però seguire un nuovo modello di interazione fra ricercatori al banco di laboratorio, associazioni dei pazienti, professionisti dell'industria farmaceutica e biotecnologica, agenzie regolatorie del farmaco e istituzioni governative: è questa la proposta presentata dalla Fondazione dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e dall'Università di Milano accreditata dalla prestigiosa rivista Trends in Pharmacological Sciences del gruppo Cell, che la pubblica nella Sezione Scienza e Società.

Le Associazioni dei pazienti, attraverso le loro Fondazioni, hanno capito per prime che solo adottando modelli diversificati di finanziamento della ricerca è possibile ottenere ricadute concrete per i malati. In questi ultimi anni AISM attraverso la sua Fondazione, unica tra le associazioni di pazienti in Italia, ha sviluppato una nuova mappa di finanziamento e promozione della ricerca a sostegno di questa strategia. 47.4 milioni di euro investiti negli ultimi 24 anni.

Nel 2013, sono stati investiti 6,3 milioni di euro nella ricerca di eccellenza nella sclerosi multipla che ha generato 140 pubblicazioni scientifiche con un impact factor medio di 5.9.

L'articolo richiama l'attenzione sull'urgenza di investire in questo nuovo modello, senza il quale, secondo gli autori, non sarà possibile condividere il rischio di investire nell'innovazione per generare medicine che cambino davvero il decorso delle malattie neurodegenerative.

L'ingrediente chiave della nuova ricetta è un profitto concreto che ogni attore coinvolto nello sviluppo di terapie innovative per la persona con malattie neurodegenerative deve avere.

Le associazioni di pazienti traducono i risultati della ricerca in qualità di vita delle persone e in uno strumento di advocacy, nel confronto con le istituzioni per trasformarlo in una risposta concreta per le persone con malattia. Il ritorno positivo per il ricercatore può essere invece rappresentato da pubblicazioni prestigiose e finanziamenti per continuare le proprie ricerche. Si aggiungono in termini di ricadute positive la creazione di nuovi posti di lavoro per l’industria farmaceutica e biotecnologica, mentre nuovi farmaci consentono di curare le persone e mantenerle attive, in particolare coloro con patologie neurodegenerative croniche, e il costo di oggi si traduce in un risparmio a medio e lungo termine per il Sistema Sanitario Nazionale. Condizione fondamentale per tradurre la ricetta in un modello di successo è l'infrastruttura necessaria, non solo a far lavorare assieme tutti gli attori coinvolti, ma anche a garantire a ciascuno il proprio beneficio.

“Come ricercatore accademico, ho sempre sentito la necessità di traslare i risultati delle mie ricerche di base in qualcosa di concreto per i pazienti” dichiara la professoressa Maria Pia Abbracchio dell’Università di Milano. “Ma spesso le nostre scoperte sono troppo premature. Solo lavorando, fin dall’inizio, con un compagno di viaggio fortemente motivato ad avanzarle fino allo stadio in cui diventano di interesse per l’industria farmaceutica è possibile superare questo “gap” traslazionale”.

“Per massimizzare la traduzione dei risultati scientifici in risposte concrete per la persona con malattia  cronica degenerativa è necessario comprendere i bisogni di tutti gli attori coinvolti e utilizzare modelli di finanziamento e promozione della ricerca diversificati. Il momento è giusto perché le Istituzioni supportino questa strategia  e utilizzino i risultati della ricerca per la salute di questi pazienti ” commenta la dottoressa Paola Zaratin, direttore della Ricerca della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM)

“Questa è una sfida. Ho imparato negli anni che bisogna crederci e puntare in alto per tenere veramente al centro la persona con sclerosi multipla” dichiara il professor Mario Alberto Battaglia presidente di FISM .

Non-profit Foundations spur translational research.
Zaratin P, Battaglia MA, Abbracchio MP
Trends in Pharmacological Sciences 35 (2014) pp. 552-555. 10.1016/j.tips.2014.09.003