Si accumulano dati sulle forme di malattie che colpiscono i più piccoli. Studi e ricerche cercano di capire come si sviluppa e quali farmaci usare per trattarla. Ecco le ultime novità discusse a ECTRIMS

Ad ECTRIMS, il convegno che vede riunita la comunità scientifica impegnata nel campo della sclerosi multipla, della sclerosi multipla pediatrica si è molto discusso, sia dal punto di vista diagnostico sia delle possibili strategie di trattamento. Sappiamo che circa il 3-5% di tutte le persone con SM presenta la malattia prima dell'età di 18 anni e che nella maggior parte dei casi la malattia inizia con ricadute e remissioni. Il tasso di ricaduta è relativamente più elevato nei bambini rispetto agli adulti, ma nella fase iniziale della malattia i bambini e ragazzi recuperano bene da questi attacchi. Sappiamo ancora che nel corso degli anni per la maggioranza dei bambini si ha un percorso progressivo secondario. Sono ancora molti gli aspetti che gli esperti non conoscono della forma pediatrica ma molti studi sono in corso su questo argomento. Ecco alcune delle novità emerse durante il convegno.

Una ricerca ha confrontato le disfunzioni cognitive in persone con sclerosi multipla a esordio pediatrico o in età adulta. I risultati mostrano che le persone che hanno sviluppato la malattia prima dei 18 anni sembrano avere un rischio maggiore di disabilità fisica e cognitiva rispetto a persone con SM della stessa età con esordio in età adulta, in particolare per quel che riguarda la capacità di elaborare in velocità le informazioni. Uno screening precoce e un monitoraggio sistematico del funzionamento cognitivo delle persone con SM pediatrica sono dunque cruciali per sviluppare strategie di intervento nella pratica quotidiana.

Per quanto riguarda i trattamenti, sono ancora pochi gli studi che indagano l’utilizzo nella popolazione pediatrica di farmaci in grado di modificare la malattia approvati per la SM negli adulti. Interferoni e glatiramer acetato vengono usati come prima linea del trattamento nei bambini, poiché in studi in aperto hanno dimostrato di essere sicuri, almeno a breve termine. Altri farmaci come natalizumab, fingolimod o rituximab (prescritto off-label) rappresentano possibili opzioni per forme pediatriche di SM molto attive, ma i dati disponibili su sicurezza ed efficacia sono limitati e provengono da studi retrospettivi, ad eccezione di natalizumab. Sono in corso studi clinici per indagare la sicurezza a breve termine di fingolimod, teriflunomide e dimetil fumarato. 

In particolare, lo studio clinico PARADIGMS - multicentrico controllato di due anni in doppio cieco di fase III - ha valutato fingolimod in età pediatrica. Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario dimostrando che il trattamento riduce le ricadute rispetto a IFN β-1a, in particolare l’85,7% delle persone del gruppo fingolimod è risultato libero da ricadute per il periodo intero dello studio rispetto al 38,8 % del gruppo IFN β-1a. Questa riduzione è stata anche confermata dalla riduzione significativa delle lesioni inT2 e in T1 analizzate con risonanza magnetica (RM) e del tasso di atrofia. Il profilo di sicurezza di fingolimod è risultato in linea con quanto osservato negli studi clini con persone con sclerosi multipla adulte e nel complesso sono stati riscontrati maggiori eventi avversi nel gruppo dell’IFN β-1a.

Studio della flora intestinale
Gli esseri umani sono colonizzati da trilioni di microrganismi fin dalla nascita. Più del 90% risiede nel tratto gastrointestinale. Diverse ricerche suggeriscono che le alterazioni del microbiota intestinale possano avere un ruolo in diverse malattie, comprese le condizioni neurologiche e immunologiche quali la sclerosi multipla. Molti studi indicano una connessione tra flora intestinale e cervello. Il ruolo della comunità microbica dell'intestino include, infatti, la sintesi di vitamine, la modulazione del sistema immunitario e la resistenza alle infezioni. In uno studio presentato ad ECTRIMS sono state evidenziate differenze nella flora intestinale dei bambini con SM rispetto ai bambini sani, così come succede anche negli adulti. Questi risultati, ancorché influenzati dall’utilizzo di farmaci, suggeriscono che la composizione della flora intestinale sia condizionata dall'ambiente pro-infiammatorio.

Partendo dai risultati di uno studio che ha mostrato una correlazione tra alterazioni della flora intestinale e attività di malattia in modelli sperimentali di sclerosi multipla, sono stati analizzati gli stessi parametri in 17 bambini con SM. Attraverso analisi statistiche, che hanno preso in considerazione l’influenza di possibili trattamenti sulla composizione della flora batterica, la riduzione del Fusobatterio è risultata significativamente associata con un rischio 3 volte maggiore di avere una ricaduta precoce. Questi dati vanno validati con l’analisi di un campione più ampio ma i risultati ottenuti sostengono l'ipotesi di un  legame fra composizione della flora batterica e rischio di ricadute.