Dal congresso ECTRIMS sono emerse novità dagli studi che stanno valutando l’efficacia di diverse molecole per differenti forme di malattia

Nella settima edizione congiunta di ECTRIMS e ACTRIMS, appuntamento clou dell’anno per la comunità scientifica impegnata nella ricerca sulla sclerosi multipla, sono stati presentati alcuni studi molto interessanti su nuovi trattamenti per la sclerosi multipla. Di seguito vi proponiamo una selezione di queste ricerche.

In un simposio promosso dalla European Charcot Foundation si è discusso del rapporto rischi-benefici del trattamento a induzione. L’idea è quella di aggredire il sistema immunitario, in particolare le cellule B, fin dall’esordio della malattia. Il prezzo pagato all’efficacia di questo approccio può essere però alto: l’immunosoppressione può portare diversi effetti collaterali, anche gravi. Ecco che perché l’opportunità di intraprendere una terapia di questo genere va valutata caso per caso, sulla base della storia familiare del paziente, e comunque per un tempo limitato.

SM progressiva

Come è noto, ad oggi esiste un solo trattamento che ha ricevuto la prima approvazione da EMA per la sclerosi multipla progressiva, ocrelizumab. Ma diversi sono gli studi in corso concentrati a provare l’efficacia di altre molecole. Per esempio lo studio MS-SPI che sta valutando l’efficacia della biotina in alte dosi (MD10003). I risultati sono incoraggianti: il farmaco è ben tollerato e ha dimostrato di ridurre la disabilità. Inoltre, gli effetti del farmaco misurati con le tecniche del Tasso di Trasferimento di Magnetizzazione  (MTR) e di Imaging del Tensore di Diffusione (DTI) suggeriscono un possibile ruolo di MD1003 nella rimielinizzaione.

Un altro trattamento che si sta testando in persone con SM secondariamente progressiva (SMSP) è siponimod. I risultati dello studio di fase III EXPAND mostrano che il farmaco ha significativamente ritardato la progressione della disabilità, ha ridotto significativamente l'attività di malattia valutata con RM e ha rallentato la perdita di volume del cervello già a 12 mesi con effetti sostenuti a  24 mesi. Gli effetti positivi osservati sulla perdita di volume cerebrale e sulla progressione di disabilità indicano che siponimod può avere un effetto neuroprotettivo.

Presentati anche i dati relativi a una nuova terapie orale, ibudilast, in una ricerca di fase 2  (SPRINT-MS), che ha coinvolto 25 persone con SM primariamente e secondariamente  progressiva. I risultati hanno dimostrato che ibudilast è stato ben tollerato e ha rallentato notevolmente il tasso di atrofia cerebrale rispetto al placebo.

SM recidivante remittente

Lo studio RADIANCE ha valutato l'efficacia e la sicurezza dell'ozaminod, farmaco orale che modula il sistema immunitario, rispetto all'interferone (IFN) β-1 in persone con sclerosi multipla recidivante remittente(SMRR) dimostrando una maggiore efficacia del primo in termini di numero di ricadute e di nuove lesioni valutate con la risonanza magnetica. Questi risultati, accompagnati dai risultati di sicurezza e tollerabilità, dimostrano che ozanimod ha la possibilità di diventare un'opzione terapeutica  orale sicura ed efficace per le persone con SMRR

Lo studio di fase III CONCERTO ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del laquinimod rispetto al placebo in 2199 persone con SMRR. Sebbene lo studio non abbia soddisfatto l'endpoint primario, cioè il rallentamento della disabilità, la dose di  0,6 mg di laquinimod ha dimostrato un effetto e significativo sulla riduzione della perdita di volume del cervello e sulle ricadute ed è stata generalmente ben tollerata nei pazienti.