Cautela, bisogno di ulteriori approfondimenti e nuovi studi. Ma anche una piccola speranza, quella di una nuova possibile strategia che possa rivelarsi un giorno utile nel trattamento delle persone con forme progressive di sclerosi multipla, per le quali poche a oggi sono le opzioni terapeutiche disponibili. La speranza è quella che arriva dalla pubblicazione di uno studio sulle pagine di Brain in cui un gruppo di ricercatori israeliani e tedeschi presenta i risultati del trapianto di cellule staminali mesenchimali all'interno di una sperimentazione clinica per forme progressive di malattia. 

Ricerche precedenti, ricordano gli autori, avevano mostrato la sicurezza delle staminali mesenchimali, con qualche indizio anche di efficacia clinica, un campo in cui è attiva anche la ricerca sostenuta da AISM e la sua Fondazione. Oggi, nello studio guidato da Dimitrios Karussis, Petrou Panayiota Ibrahim Kassis, questi risultati vengono confermati, e mostrano i benefici clinici del trattamento.

La sperimentazione ha coinvolto 48 pazienti, assegnati a diversi gruppi di trattamento. Alcuni prevedevano somministrazione di cellule staminali mesenchimali autologhe (ovvero derivate dagli stessi pazienti), altri invece ricevevano un placebo. Lo schema di trattamento prevedeva sia somministrazioni intratecali (ovvero a livello del midollo spinale, così da raggiungere direttamente il sistema nervoso centrale), sia intravenose, e prevedeva una suddivisione ulteriore dei diversi gruppi di trattamento dopo i primi sei mesi, in cui i trattamenti ricevuti nella prima fase o venivano ripetuti o cambiati con placebo e mesenchimali, per chi non li aveva ricevuti prima. 

Le cellule somministrate sono state preparate secondo il protocollo di una biotech di cui Karussis e Kassis sono gli stessi fondatori, NeuroGenesis. Una volta prelevate dal midollo osseo le cellule sono isolate e trattate in laboratorio, prima di essere re-infuse con la speranza che qui esercitino un'attività immunomodulante e rigenerativa, contrastando la neurodegenerazione. I ricercatori hanno inoltre raccolto una serie di indicatori clinici per misurare l'evoluzione della malattia e il grado di disabilità dei partecipanti. La sperimentazione era randomizzata e in doppio cieco, ovvero né i pazienti né il personale coinvolto nelle analisi sapevano quale tipo di trattamento avevano ricevuto le persone arruolate. 

Analizzando i risultati dello studio, durato 14 mesi, i ricercatori hanno in primo luogo osservato la sicurezza del trattamento, ma anche i benefici clinici associati alla somministrazione di cellule mesenchimali. In particolare, raccontano gli scienziati, il trapianto di staminali era associato a una minor progressione della malattia: fino al 58,6% dei pazienti trattati con somministrazione intratecale non mostrava attività di malattia nel follow-up durato un anno, contro il 40,6% di quelli che avevano ricevuto le staminali per via intravenosa e il 9,7% del gruppo controllo. Come suggerisce già questo dato, i benefici maggiori erano associati alle somministrazioni intratecali delle staminali, con miglioramenti nelle abilità di movimento degli arti superiori e inferiori, nei test cognitivi e nel carico totale delle lesioni indentificate tramite risonanza magnetica. 

«I nostri risultati – concludono gli autori– mostrano chiaramente indizi di efficacia e di possibile neuroprotezione clinica nel breve termine indotte dalla somministrazione di staminali mesenchimali autologhe nelle forme progressive di sclerosi multipla». In particolare, aggiungono, con iniezioni ripetute che abbiano una sorta di effetto richiamo. Ma si tratta, concludono, ancora di risultati preliminari, ottenuti su un campione piccolo di persone. Comprendere il reale potenziale delle staminali nella lotta alla sclerosi multipla richiederà, ancora, ulteriori studi.

Referenza

Titolo: Beneficial effects of autologous mesenchymalstem cell transplantation in active progressivemultiple sclerosis

Autori: Panayiota Petrou, Ibrahim Kassis, Netta Levin, Friedemann Paul, Yael Backner, Tal Benoliel, Frederike Cosima Oertel, Michael Scheel, Michelle Hallimi, Nour Yaghmour, Tamir Ben Hur, Ariel Ginzberg, Yarden Levy, Oded Abramsky, Dimitrios Karussis

Rivista: Brain

Doi: https://doi.org/10.1093/brain/awaa333