Lo studio pubblicato recentemente su Neurology, condotto dalla dottoressa Maria Pia Sormani dell’Università di Genova in collaborazione con il dottor Bruzzi dell’Istituto Nazionale per la Ricerca sul Cancro (IST) di Genova e cofinanziato da FISM, ha analizzato tramite meta-analisi,  le ricadute e i marcatori di risonanza magnetica come possibili indicatori a breve termine della  progressione di malattia.

L’obiettivo finale dei trattamenti della SM è quello di prevenire l’accumulo a lungo termine di disabilità irreversibile, ovvero l'esito che più impatta sulla qualità di vita delle persone con SM. Quindi l’efficacia terapeutica di un trattamento deve essere verificata misurando il suo effetto sulla disabilità. L’accumulo di disabilità avviene nella SM nel corso di anni, per questo motivo gli studi clinici necessitano di un gran numero di persone seguite per molti anni per avere delle risposte sull’effetto del farmaco sulla disabilità. Per ridurre la durata e le dimensioni di uno studio clinico spesso si considerano i cosiddetti “endpoint surrogati”, eventi più semplici da misurare o che si verificano in tempi più brevi, e che in qualche modo riflettono il decorso della malattia. Nella SM tali endpoint surrogati possono essere le lesioni che si rilevano con risonanza magnetica (RM) o le ricadute cliniche. Tuttavia, non si è ancora certi che un trattamento in grado di ridurre le lesioni di RM o le ricadute cliniche abbia anche un effetto sulla disabilità.

Gli autori hanno analizzato i risultati di tutti i trial clinici condotti sulla SM recidivante remittente(RR) per verificare se gli effetti di un trattamento su ricadute e marcatori di RM sono in grado di predire gli effetti del trattamento sulla progressione della disabilità.

Gli autori hanno trovato una correlazione molto forte e statisticamente significativa tra gli effetti dei trattamenti sulle ricadute e il peggioramento della scala EDSS; la correlazione tra effetto del trattamento sulle lesioni alla RM e scala EDSS è risultata meno forte ma sempre statisticamente significativa.
Gli autori concludono che i risultati del loro lavoro supportano l’utilizzo di specifici marcatori surrogati come predittivi dei peggioramenti della scala EDSS in studi clinici sulla SM.

Infine i ricercatori sottolineano la necessità di ulteriori ricerche per validare l'utilizzo di marcatori surrogati anche a livello individuale, per poter un domani arrivare a formulare conclusioni sulla gestione terapeutica della singola persona con SM mediante l’utilizzo di tali marcatori.

Surrogate endpoints for EDSS worsening in multiple sclerosis. A meta-analytic approach. Sormani MP, Bonzano L, Roccatagliata L, Mancardi GL, Uccelli A, Bruzzi P Neurology. 2010 Jun 23. [Epub ahead of print].