Quanto tempo ci vuole per un farmaco modificante la sclerosi multipla a diventare pienamente efficace?

07/04/2021

Nella sclerosi multipla (SM) recidivante-remittente, i farmaci modificanti la malattia (DMD) lavorano su diverse parti del sistema immunitario per ridurre l'infiammazione causata dalla SM alle cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale e in questo modo cercare di ridurre il numero e la gravità delle ricadute e l'accumulo di disabilità.

È noto che c'è un ritardo da quando si inizia la terapia con un farmaco modificante la malattia (DMD) a quando il farmaco inizia ad essere efficace, descritto come "ritardo terapeutico", ma non si sa quanto tempo duri questo ritardo per ciascuna dei DMD.

Due recenti studi hanno esaminato quanto tempo impiega una terapia modificante la sclerosi multipla (DMD) ad essere pienamente efficace nel ridurre le ricadute e rallentare la progressione della disabilità e i fattori che potrebbero influenzare questo ritardo.

Come è stato condotto lo studio?

Questi studi hanno unito i dati delle cartelle cliniche di un ampio registro internazionale, MSBase, con quelli del registro francese per la SM e con i dati di un centro clinico SM del Regno Unito. Per stimare il ritardo terapeutico per ciascuno farmaco, sono stati confrontati il tasso di ricaduta e i livelli di disabilità di 9.000 persone nei tre anni precedenti il trattamento e durante almeno un anno di trattamento (per le ricadute) o almeno cinque anni di trattamento (per i livelli di disabilità). I ricercatori hanno analizzato i dati per stimare il punto in cui i tassi di ricaduta e i livelli di disabilità sono diventati stabili dopo l'inizio di un nuovo trattamento (ritardo).

Cosa è stato trovato?

I ricercatori hanno identificato 11.180 periodi di trattamento per l'analisi del ritardo terapeutico della ricaduta e 4.088 periodi di trattamento per l'analisi del ritardo terapeutico del livello di disabilità. Non c'erano dati sufficienti per calcolare il ritardo terapeutico per due DMD di recente introduzione, cioè Mavenclad e Ocrevus. Nel complesso, il ritardo terapeutico per le ricadute è risultato di 3-7 mesi. In particolare Copaxone e Gilenya avevano il ritardo terapeutico più breve, mentre Tecfidera quello più lungo. Il ritardo terapeutico per la disabilità era più lungo, da 7 a 16 mesi.

Le ricadute pre-trattamento e il livello di disabilità sembravano avere il maggiore impatto sul ritardo terapeutico. Per le ricadute, un ritardo terapeutico più lungo è stato associato alle donne, ad un EDSS iniziale più alto e un tasso di ricaduta iniziale inferiore. Per la disabilità, un ritardo terapeutico più lungo è stato associato agli uomini, a un EDSS più elevato e un tasso di ricaduta iniziale più elevato.

Cosa implicano questi risultati?

I risultati confermano che c'è un ritardo nell'ottenere il massimo beneficio da ciascuno dei DMD. Questo dovrebbe essere preso in considerazione quando si valuta l'attività della SM, in particolare durante i primi mesi dopo l'inizio di un trattamento con DMD. Se si presenta una ricaduta durante i primi sei mesi di trattamento, non significa necessariamente che il DMD non funzioni e la maggior parte dei neurologi consiglierà di continuare il trattamento per almeno un anno.

Ancora più importante, i risultati hanno implicazioni per la progettazione di studi clinici per nuovi trattamenti per la SM, in particolare quelli per la SM progressiva in cui i livelli di disabilità sono la principale misura del successo del trattamento. Gli studi clinici dovranno durare più di 2 anni per valutare appieno il potenziale di un nuovo trattamento per rallentare, fermare o invertire la progressione della disabilità.