Nell’ultimo numero del 2016 di Lancet Neurology vengono illustrate ricerche che possono avere riflessi importanti sulla conoscenza della patologia e dei suoi meccanismi. Focus su sindrome radiologicamente isolata, demielinizzazione, rimielinizzazione e terapie

Nell’ultimo numero del 2016 della rivista scientifica Lancet Neurology il professor Alan Thompson, decano dello University College di Londra (Faculty of Brain Science), nonché chairman della Progressive MS Alliance – di cui AISM e la sua Fondazione è tra i fondatori - ha sottolineato l’importanza di alcune scoperte della ricerca scientifica sulla sclerosi multipla realizzate nel 2016.

Di seguito riportiamo una breve sintesi delle ricerche selezionate. Una scelta non facile, come dice il Prof. Thompson in apertura: « il numero e la gamma di studi sulla sclerosi multipla vanno avanti di buon passo, e rispecchiano gli sviluppi in corso, presentando nuovi trattamenti per la forma recidivante-remittente e ricerche di fase III promettenti per ciò che riguarda la forme primariamente e secondariamente progressiva di sclerosi multipla». Gli studi illustrati affrontano alcuni argomenti cruciali, sottolineando l’importanza di una diagnosi precoce di sclerosi multipla, e di conoscere i meccanismi di demielinizzazione e possibile rimielinizzazione che caratterizzano la patologia. Infine, un focus sulle prime terapie all’orizzonte per la SM progressiva.

Sindrome Radiologicamente Isolata

La sindrome radiologicamente isolata (RIS) implica la presenza di anomalie cerebrali analizzate in risonanza magnetica (ad esempio lesioni simili a quelli osservati nella sclerosi multipla) senza la presenza di sintomi clinici tipici della patologia. Uno studio condotto dai ricercatori della Mayo Clinic di Rochester, in Minnesota, ha raccolto i dati  di 22 centri clinici provenienti da  5 paesi nel mondo. I risultati hanno mostrato che su 453 persone che presentavano la RIS, 128 hanno sviluppato la SM primariamente progressiva (SMPP) nel corso di un follow-up di circa 6 anni. Si tratta dello stesso tasso di  progressione osservato nella popolazione SM generale. Il risultato suggerisce dunque che, in futuro, la RIS potrebbe essere considerata come un altro sottotipo di SM.
Kantarci OH et al. Primary Progressive Multiple Sclerosis Evolving From Radiologically Isolated Syndrome.
Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):288-94. doi: 10.1002/ana.24564. Epub 2015 Dec 29.

Carenza  di ossigeno nelle lesioni della sclerosi multipla

Un altro studio, condotto dal gruppo di ricerca sulla sclerosi multipla dell’University College di Londra, evidenzia come le cellule cerebrali e del midollo spinale colpite dalla sclerosi multipla dipendano più di altre cellule del nostro corpo dall’ossigeno. Il prof Kenneth Smith e i colleghi hanno scoperto che le lesioni del midollo spinale di un modello animale di SM sono viste in aree in cui vi è carenza di ossigeno, e quindi la malattia potrebbe essere ritardata o invertita fornendo ossigeno ai tessuti. Questo studio potrebbe portare allo sviluppo di futuri farmaci capaci di modificare l'ambiente delle lesioni legate alla sclerosi multipla nel cervello o nel midollo spinale, fornendo ossigeno.
RA Desai, AL Davies, M Tachrount, et al. Cause and prevention of demyelination in a model multiple sclerosis lesion
Ann Neurol. 2016 Apr;79(4):591-604.

Rimielinizzazione

Il professor Thompson ha selezionato anche uno studio condotto dal centro sclerosi multipla dell’Università Sorbona di Parigi. In quest’ultimo si evidenzia come alcune lesioni della sclerosi multipla possano andare incontro, con il tempo, a fenomeni di rimielinizzazione. Tale processo, tuttavia, avviene solo in alcune persone e non riguarda tutte le lesioni. Le persone con un elevato potenziale di rimielinizzazione possono avere una migliore possibilità di beneficiare di specifici trattamenti SM. Immagini di risonanza cerebrale avanzate, ottenute con la tecnica chiamata tomografia ad emissione di positroni (o PET), permettono di visualizzare questo processo di rimielinizzazione. La dottoressa Benedetta Bodini e colleghi hanno scoperto che questo metodo di imaging cerebrale è in grado di distinguere le persone con SM che hanno un potenziale più elevato di rimielinizzazione. Proprio tale metodo potrebbe in futuro essere usato per monitorare l’efficacia di farmaci che hanno il potenziale di favorire la rimielinizzazione nelle lesioni cerebrali delle persone con SM e riparare i danni nel cervello.
Roshni A.et al. Cause and prevention of demyelination in a model multiple sclerosis lesion
ANN NEUROL 2016;79:591–604

Ocrelizumab

Il dottor Elie Dolgin ha sottolineato importanti risultati sull’ocrelizumab ottenuti nel 2016. Ocrelizumab è un trattamento somministrato per infusione endovenosa che agisce sulle cellule B (un tipo di cellule immunitarie) e contribuisce a ridurre la risposta immunitaria, impedendo a queste cellule di attaccare e danneggiare la mielina. L’agenzia regolatoria del farmaco statunitense - Food and Drug Administration (FDA) - sta valutando il trattamento per le persone con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) e recidivante remittente: è atteso un responso nei prossimi mesi 2017.

Il trial su ocrelizumab è, in parte, figlio delle lezioni imparate in alcuni precedenti studi clinici di esito negativo ottenuti con un farmaco simile, chiamato rituximab. Nello studio su rituximab, infatti, gli investigatori hanno capito che analizzando complessivamente i dati ottenuti da tutte le  persone con SM che avevamo ricevuto il trattamento, il farmaco non mostrava  effetti positivi. Tuttavia, è stato notato un effetto positivo osservando solo le persone con SMPP più giovani e con una maggiore probabilità di avere la malattia attiva. Lo studio clinico su ocrelizumab ha dunque incluso questa particolare popolazione di SM e, pertanto, può essere efficace solo per un sottoinsieme di persone con SMPP con malattia attiva.
Elie Dolgin. Therapies: Progressive steps
Nature 540, S7–S9 (01 December 2016) doi:10.1038/540S7a Published online 30 November 2016

A proposito di terapie viene segnalato nel report anche un trial su un nuovo trattamento il siponimod (di cui abbiamo parlato pochi mesi fa su questo sito).

Fonte: MSIF