Un'infusione di cellule del proprio sangue 'modificato' con proteine della mielina potrebbe alterare le reazioni indotte dalla SM. I risultati dello studio di fase I sulla rivista Science Translational Medicine 

La SM è caratterizzata da ripetute aggressioni autoimmunitarie contro il sistema nervoso centrale. Diversi sono gli studi già condotti allo scopo di disattivare le cellule immunitarie responsabili degli attacchi, cercando di non alterare negativamente la parte di sistema immunitario che invece difende l'organismo dalla infezioni. 

Di recente, la rivista Science Translational Medicine (5, 188ra75) ha pubblicato i risultati di un nuovo studio clinico di fase I, condotto da un gruppo di ricerca internazionale su 10 persone con SM recidivante remittente o secondariamente progressiva. Il lavoro del dottor Roland Martin (Institute for Neuroimmunology and Clinical MS Research, Hamburg and University Hospital Zürick) e dei suoi colleghi, tra cui il dottor Stephen D. Miller, (Northwestern University, Chicago), finanziato in parte dal Ministero Federale tedesco dell'Istruzione e della Ricerca, si è basato su risultati ottenuti da un loro precedente lavoro di ricerca di base, preclinico.

I principali obiettivi degli attacchi del sistema immunitario nella SM non sono completamente conosciuti, e variano non solo da persona a persona ma anche nella stessa persona con il tempo. I ricercatori hanno selezionato sette componenti peptidici, cioè proteine ​​della mielina che avevano mostrato un'alta reattività immunitaria nelle persone con SM. In laboratorio, questi peptidi sono stati accoppiati mediante processo chimico a delle cellule del sangue appartenenti ai partecipanti stessi. Ogni partecipante allo studio ha ricevuto una singola infusione delle proprie cellule del sangue, vettrici dei peptidi della mielina, e successivamente è stato monitorato sia dal punto di vista clinico sia attraverso la  risonanza magnetica, per un periodo complessivo di sei mesi.

Questo studio di fase I è stato progettato per testare la fattibilità e la sicurezza di questo nuovo tipo di trattamento, e per rilevare se una qualsiasi delle dosi impiegate nel presente studio potesse alterare le reazioni immunitarie cellulari alle proteine della mielina. I ricercatori hanno osservato che complessivamente il trattamento è stato ben tollerato e che dosi più elevate di trattamento sembravano diminuire maggiormente le reazioni immunitarie ai peptidi mielina. Due partecipanti allo studio, che avevano mostrato un'elevata attività della malattia prima del trattamento, hanno avuto ricadute di malattia  a 10 e 16 giorni dopo la somministrazione del trattamento. I ricercatori sottolineano che si tratta di un segnale importante per l’ulteriore valutazione della sicurezza e che richiederà un maggiore controllo in eventuali futuri nuovi studi clinici.

I ricercatori commentano il loro lavoro affermando che prendendo in considerazione la buona tollerabilità del trattamento è possibile programmare studi con un maggior numero di partecipanti, con lo scopo di determinare la sicurezza e efficacia di questo trattamento.

Sci Transl Med. 2013 Jun 5;5(188):188ra75. doi: 10.1126/scitranslmed.3006168. Antigen-specific tolerance by autologous myelin Peptide-coupled cells: a phase 1 trial in multiple sclerosis. Lutterotti A, Yousef S, Sputtek A, Stürner KH, Stellmann JP, Breiden P, Reinhardt S, Schulze C, Bester M, Heesen C, Schippling S, Miller SD, Sospedra M, Martin R. Source. Institute for Neuroimmunology and Clinical MS Research, Center for Molecular Neurobiology, 20251 Hamburg, Germany.