Nel febbraio scorso è stato concesso l’iter di autorizzazione velocizzato per la nuova terapia. Pubblicati a dicembre i dati di tre studi (OPERA I, OPERA II e ORATORIO). FDA prolunga i tempi per l'approvazione

23/12/2016
Due notizie riguardano l'iter di sperimentazione e approvazione del farmaco ocrelizumab sul finire del 2016.

I dati relativi ai tre studi principali - OPERA I e OPERA II per la sclerosi multipla recidivante e ORATORIO per la sclerosi multipla primariamente progressiva - sono stati pubblicati sulla versione online della rivista New England Journal of Medicine. L'azienda produttrice ha inoltre comunicato la decisione della Food and Drug Administration di prolungare i tempi della procedura di approvazione di Ocrevus (ocrelizumab) per le forme primariamente progressive. La decisione della FDA, inzialmente prevista per il 28 Dicembre 2016, è slittata a marzo 2017.
Per ulteriori dettagli (news sul sito della National MS Society)

02/03/2016
La Federal Drug Administration (FDA) - agenzia americana per il controllo dei medicinali - ha riconosciuto al farmaco ocrelizumab lo status di “breakthrough therapy” (svolta terapeutica) come trattamento sperimentale della sclerosi multipla primariamente progressiva. Lo ha comunicato la Genentech, azienda del gruppo Roche, il 16 febbraio scorso. La decisione è stata presa sulla base dei risultati dello studio di fase III presentati ad ECTRIMS lo scorso Ottobre.

Come comunicato dall’azienda, nella prima parte del 2016 verrà richiesto l’avvio dell’iter di approvazione di ocrelizumab sia per la SM primariamente progressiva ma anche per la forma recidivante remittente, presentando alla FDA i dati ottenuti da altri due studi di fase III, oltre a quello già citato.

Grazie a questa designazione l'iter di approvazione potrà essere accelerato.

Cosa significa “svolta terapeutica”?
La Food and Drug Administration ha sviluppato procedure particolari per accedere più rapidamente ai trattamenti quando non ne esistono altri disponibili per una determinata patologia, oppure nel caso in cui il trattamento in approvazione abbia vantaggi rispetto alle terapie esistenti. La procedura di assegnazione di “svolta terapeutica” può accelerare lo sviluppo e la revisione di tali terapie, se l'evidenza clinica indica un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile. La designazione non rende il trattamento automaticamente idoneo, e pertanto approvato, ma accorcia sensibilmente i tempi di approvazione, entro 6 mesi dalla presentazione della domanda (rispetto ai 10 mesi in esame standard).

  
Questo significa che ocrelizumab è approvato per la SM Primariamente Progressiva?
No. Significa che, negli Stati Uniti d’America, il processo di revisione che porterà alla commercializzazione del farmaco può essere accelerato.

Ocrelizumab sarà approvato anche per le forme SM Secondariamente Progressiva?
Al momento, Genentech ha in programma di far approvare il farmaco per la SM primariamente progressiva e recidivante remittente, includendo persone che hanno una forma secondariamente progressiva con ricadute. Ad oggi l’ocrelizumab non è stato studiato per le persone con una forma secondariamente progressiva senza ricadute.

Quando sarà disponibile l’ocrelizumab?
Non è possibile stabilire quando esattamente questo farmaco sarà commercializzato. Negli Stati Uniti d'America, anche con una modalità accelerata, i tempi di approvazione di un farmaco dipendono da molte variabili: per esempio se la domanda è accettata dalla FDA o se l'Agenzia stessa richieda ulteriori informazioni prima che la domanda sia considerata completa. Inoltre la FDA ha bisogno di tempo per valutare i risultati e prendere una decisione definitiva. Per quanto riguarda l'Italia i tempi sono presumibilmente più lunghi, poiché è necessaria prima l’autorizzazione dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), successivamente quella dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), e infine il passaggio alle singole regioni. Vedi anche Iter di approvazione delle terapie