Un piccolo clinico studio 'in aperto' (in cui sia lo sperimentatore sia il partecipante sanno che cosa si sta somministrando), che ha coinvolto 26 persone con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) da moderata a grave, ha valutato il trattamento del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT - Hematopoietic Stem Cell Transplantation).

La maggior parte delle persone presentava segni di attività clinica o infiammatoria con la risonanza magnetica (RM), nell'anno precedente al trattamento. Cinque anni dopo il trattamento, il 42% dei partecipanti era stabile senza ulteriore progressione della disabilità, il  30% era stabile anche dopo 10 anni dal trapianto. Dopo la terapia non si sono verificate ricadute o attività infiammatorie nelle scansioni RM.

Questi risultati suggeriscono che il trapianto con cellule staminali ematopoietiche potrebbe essere considerato solo per un piccolo sotto-gruppo di persone con sclerosi multipla secondariamente progressiva, che  ha una significativa attività infiammatoria misurata dalla risonanza magnetica. Sono necessari ulteriori studi con un numero più ampio di persone per confermare questi risultati e meglio definire le persone con questa forma di sclerosi multipla che potrebbero beneficiare di questo trattamento.

Nel trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, le cellule staminali ematopoietiche (che producono le cellule del sangue), che sono derivate dal midollo osseo di una persona (scientificamente indicato come "autologo"), sono raccolte e immagazzinate, prima di impoverire gran parte del sistema immunitario della persona con sclerosi multipla usando farmaci chemioterapici. Quindi le cellule staminali ematopoietiche immagazzinate vengono reintrodotte nel corpo e nel tempo ricostituiscono il sistema immunitario.

L'outcome primario di questo studio era l'assenza di un'ulteriore progressione della malattia, che è stata raggiunta nel 42% dei partecipanti (10 persone) a 5 anni e nel 30% a 10 anni. In altri 10 partecipanti, la malattia è progredita una volta, e poi si è stabilizzata. Gli altri 6 hanno avuto una progressione della malattia con grave disabilità.

Non si sono verificati decessi o complicazioni potenzialmente letali. Due persone hanno sviluppato un'infiammazione autoimmune della tiroide e una persona che era stata precedentemente trattata con terapie di inibizione cellulare ha sviluppato la sindrome mielodisplastica (un tipo di malattia oncologica). Gli eventi avversi più comuni sono stati febbre, effetti gastrointestinali, virus e infezioni.

Nel trapianto con cellule staminali ematopoietiche i regimi immunosopressori possono variare ed avere un’intensità bassa, media o alta. Questo studio ha utilizzato un regime di intensità intermedia noto come BEAM (BCNU, etoposide, citarabine e melphalan).

AISM e la sua Fondazione sono state tra le prime realtà impegnate nella ricerca sulla sclerosi multipla a puntare sulle cellule staminali, finanziando e promuovendo ricerche rigorose. Si tratta di un impegno cui FISM tiene fede da più di 10 anni, pioniera in questo campo. Questo trattamento è molto promettente e può essere più efficace di una terapia immunomodulante già approvata per le persone con forme gravi di SM ma è indicato per le persone che non rispondono bene ai trattamenti standard

Referenza

Titolo: Impact of autologous haematopoietic stem cell transplantation on disability and brain atrophy in secondary progressive multiple sclerosis.

Autori: Mariottini A, Filippini S, Innocenti C, Forci B, Mechi C, Barilaro A, Fani A, Carlucci G, Saccardi R, Massacesi L, Repice AM. . 2020 Feb 3:1352458520902392.

Rivista: Multiple Sclerosis Journal

DOI: https://doi.org/10.1177/1352458520902392

Fonte: NMSS