L’Associazione Italiana Sclerosi Multipla e la sua Fondazione FISM in collaborazione con l’Università di Milano investono sullo studio del GPR17, un interruttore molecolare che regola la produzione della mielina. Un modello innovativo di partnership.

Nonostante progressi significativi nella terapia della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR), attualmente non esistono terapie efficaci per le forme progressive della malattia (SMP). In particolare, i farmaci immunomodulanti efficaci nella SMRR non sono attivi nelle persone con SMP, per la quale sono attualmente ritenuti più adeguati approcci mirati alla ri-mielinizzazione.

A tal proposito, l’International Progressive MS Alliance ha identificato la validazione di nuovi bersagli terapeutici come uno dei settori chiave su cui concentrare la ricerca per accelerare lo sviluppo di nuove terapie per SMP.

Gli studi del gruppo di ricerca della professoressa Maria Pia Abbracchio del Dipartimento di Scienze Farmacologiche e Biomolecolari dell’Università di Milano hanno identificato il recettore di membrana GPR17 come attore cruciale nei processi che regolano la formazione della mielina

Individuato in una serie di studi condotti tra il 2006 e il 2011 da ricercatori delle Università di Milano, Pisa, Torino e del CNR, grazie anche a finanziamenti di AISM e della sua Fondazione, il recettore GPR17 si è rivelato come un nuovo interruttore molecolare che, in modelli sperimentali, agisce regolando la maturazione degli oligodendrociti, le cellule deputate alla produzione di mielina.

Valutati questi importanti risultati AISM (Associazione Italiana Sclerosi Multipla) attraverso la sua Fondazione, FISM, ha deciso di continuare a investire e a promuovere questo progetto di ricerca. Nel 2012 l'Università di Milano e FISM hanno proceduto congiuntamente a proteggere la proprietà intellettuale di tre famiglie di molecole attive su GPR17, depositando un brevetto. Questo brevetto rappresenta la base di partenza per ulteriori studi, in particolare il progetto speciale finanziato da FISM nel 2013.

Con questo progetto speciale, i ricercatori si propongono di sviluppare nuove molecole in grado di interagire con il GPR17, che possano essere impiegate come agenti ri-mielinizzanti. Nel corso del 2014, alcune delle molecole coperte da questo brevetto, inizialmente individuate con analisi in silico*, sono state validate in vitro in saggi di attività del recettore, e successivamente avviate a studi di farmacocinetica in vivo in modelli sperimentali.

Nota
*Si definisce in silico la riproduzione di fenomeni chimico-biologici elaborata al computer