Nella foto: al centro Paola Zaratin, Direttore Ricerca Scientifica FISM

Valorizzare la prospettiva e l’esperienza della persona con sclerosi multipla così da aumentare l’impatto della ricerca e dell’assistenza sanitaria sulla vita degli stessi pazienti.

È questo l’obiettivo di PROMS (Patient Reported Outcomes – PRO for MS), l’iniziativa globale che mette al centro i PRO (Patient Reported Outcomes), gli strumenti grazie a cui è possibile catturare l’esperienza dei pazienti e renderla scientifica.

A cinque anni dal suo lancio, PROMS ha prodotto risultati significativi, che ambiscono a fare scuola, non solo nel campo delle malattie, ma per tutti i cittadini, disegnando una nuova disciplina: quella che parte dalle persone per capire quali sono i veri indicatori di benessere.

A fare il punto su PROMS, iniziativa partecipata da persone con sclerosi multipla, decisori politici, organizzazioni di pazienti, medici, ricercatori, industria, esperti di economia sanitaria (sulla base del modello MULTI-ACT) è una review appena pubblicata sulle pagine di Frontiers in Neurology, che definisce in che modo i PRO potrebbero essere utilizzati con più benefici nella ricerca e nella pratica clinica e assistenziale. Sono i risultati che emergono dalla plenaria della PROMS Iniziative che si è tenuta a Baveno nel 2023.

Il primo punto importante emerso dalle discussioni è l’esigenza di disporre di diversi tipi di PROs scientificamente validi e rappresentativi di diversi gruppi di persone con caratteristiche simili, da affiancare alla più classifiche misure cliniche, ricordano gli autori. Come aggiunge Paola Zaratin, direttore scientifico di AISM, a capo del comitato scientifico dell’iniziativa e prima firmataria della review, infatti, i Patient Reported Outcomes sono per propria natura marcatori personalizzati dell’esperienza di malattia, e non esistono PROs che possano andar bene per tutti i pazienti. Anche per caratterizzare un singolo sintomo, come quello della fatica, tra i più comuni nelle persone con sclerosi multipla, sono necessarie più misure, per diverse classi di età. «Questo approccio significa dover rivedere la statistica standard, abbracciando il concetto di rappresentatività più che di valore medio, normando la personalizzazione di queste misure, come già avviene per altre patologie, per esempio nei tumori». Ma non solo: è necessario comprendere, prosegue Zaratin, che nella raccolta dei PRO esistono diversi domini funzionali cosiddetti interdipendenti, ovvero che si influenzano a vicenda.

Questo infatti è uno dei principali risultati emersi dal sondaggio condotto all’interno dell'iniziativa e che ha coinvolto circa 5000 persone con sclerosi multipla a livello globale. Un sondaggio di per sé innovativo anche nel metodo, perché disegnato con e per le persone con sclerosi multipla, ricorda Zaratin, e non dai clinici come fatto per anni. L’indagine è servita anche a evidenziare come potrebbero essere migliorati gli attuali PRO, che non riescono infatti a catturare bene sintomi giudicati importanti dalle persone con SM, come difficoltà di udito, di controllo del peso, le alterazioni del sistema immunitario o quelle che colpiscono la sfera sociale, e ancora gli effetti collaterali delle terapie, scrivono gli autori.

Tutte queste sono informazioni preziose per capire quali PRO sviluppare e implementare, prosegue Zaratin: «Approcci mirati con PRO pertinenti garantiranno che le sperimentazioni cliniche, la pratica clinica e l'assistenza siano allineate con i valori del paziente e che il coinvolgimento del paziente rappresenti un ritorno sull'investimento per tutte le parti interessate».

Altro punto fondamentale, sottolineano gli esperti, sarà quello di dare la giusta rilevanza alla trasformazione digitale. Questo significa includere nella valutazione delle prospettive del paziente, tanto misure riferite attivamente - per esempio quelle provenienti dai questionari o i dati sanitari presenti nei registri di malattia - che misure raccolte passivamente, tramite dispositivi digitali indossabili.

In questo modo - una volta valutata la loro accettabilità da parte dei pazienti, sottolinea Zaratin - sarà possibile ambire a misurare continuamente i diversi sintomi, e non solo a fotografarli in un singolo momento, come quello delle visite dal neurologo. Ma più in generale, sfruttare appieno le misure e le esperienze riferite dai paziente, potrebbe consentire di comprendere meglio l’evoluzione della malattia, evidenziando magari progressioni che sfuggono all’occhio dei clinici. Tutto questo, scrivono gli autori, potrebbe tornare utile nello sviluppo di nuovi trattamenti e nell’allestimento delle sperimentazioni cliniche, con ricadute importanti sulle possibilità di cura e sulla qualità di vita delle persone.

​​«Abilitare il coinvolgimento del paziente durante i progetti di ricerca è fondamentale, è un'esigenza scientifica, oltre che sociale - conclude Zaratin - e lo è in particolare nell'era della strategia per la salute del cervello e della medicina personalizzata».

Referenza

Titolo: The global patient-reported outcomes for multiple sclerosis initiative: bridging the gap between clinical research and care – updates at the 2023 plenary event

Autori: Paola Zaratin, Sara Samadzadeh, Meral Seferoğlu, Vito Ricigliano, Jonadab dos Santos Silva, Abdulkadir Tunc, Giampaolo Brichetto, Timothy Coetzee, Anne Helme, Usman Khan, Robert McBurney, Guy Peryer, Helga Weiland, Peer Baneke, Mario Alberto Battaglia, Valerie Block, Luca Capezzuto, Loïc Carment, Paolo Angelo Cortesi, Gary Cutter, Letizia Leocani, Hans-Peter Hartung, Jan Hillert, Jeremy Hobart, Kaisa Immonen, Paul Kamudoni, Rod Middleton,Patricia Moghames, Xavier Montalban, Liesbet Peeters, Maria Pia Sormani, Susanna van Tonder, Angela White, Giancarlo Comi and Patrick Vermersch on behalf of the PROMS Initiative Scientific Committee and Working Groups.

Rivista: Frontiers in Neurology

Doi: https://doi.org/10.3389/fneur.2024.1407257

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