Durante il Congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN) l’annuncio di una collaborazione verso un’alleanza trasversale nella lotta a malattie come la sclerosi multipla, malattie rare e altre malattie neurodegenerative, per accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti e favorire la sostenibilità della ricerca. Sono le Associazioni dei pazienti che finanziano la ricerca, inclusa AISM, a rispondere a questa chiamata.

La scienza che unisce diverse malattie, e che sa unire i diversi attori coinvolti da queste malattie” è il tema del workshop Target Condivisi e Trial Clinici Sostenibili in Neurologia organizzato nell'ambito del Congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN).  A prendere parte all’incontro sono stati Francesco Patti in rappresentanza del gruppo sclerosi multipla della SIN, Michelangelo Mancuso gruppo malattie rare SIN, Marco Salvetti del Gruppo di studio malattie SM e Neuroimmunologia SIN e Paola Zaratin Direttore Scientifico di AISM.

I relatori hanno analizzato studi che dimostrano come malattie diverse (Sclerosi Multipla; Malattie Rare; altre Malattia Neurodegenerative) possano avere meccanismi patogenetici comuni. Si è discusso di come queste evidenze possano essere utilizzate per accelerare lo sviluppo di terapie sempre più efficaci: dall’individuazione dei target farmacologici, al disegno di trial clinici che includono malattie diverse ma biologicamente simili, allo sviluppo di modelli di sostenibilità che guidino la distribuzione delle risorse in base a queste e altre sinergie e delle implicazioni che questi progressi scientifici hanno per lo sviluppo di un nuovo modello di sostenibilità della ricerca che garantisca, a tutti gli attori, il massimo beneficio dalle risorse impiegate.

Il progetto è ambizioso e mira a mettere insieme nelle sue primissime fasi giovani ricercatori di estrazione diversa, neurologi sì, ma anche farmacologi, neurobiologi, perché la sfida è quella di osservare la sclerosi multipla, malattie rare e altre malattie neurodegenerative da diversi punti di vista, cercando di identificarne le tracce in comune, racconta Marco Salvetti: «Se, come emerso negli ultimi anni esistono meccanismi comuni in diverse malattie neurologiche, non ha molto senso che la ricerca sulle varie patologie sia separata: possiamo unire gli sforzi, e così potremmo scoprire che il risultato che otteniamo in alcuni campi si riveli utile anche in altri». Un tentativo che, continua l'esperto, nel campo della neurologia è del tutto nuovo, se si escludono alcuni tentativi da parte dell'industria e che ricorda quanto fatto di recente invece nel campo dell'oncologia, dove i trial clinici cominciano a radunare persone con diversi tipi di tumori ma che condividono la stessa alterazione molecolare. «La crescente comprensione della condivisione di meccanismi nella fisiopatologia  dovrebbe convincere tutti gli attori, i pazienti e le organizzazioni di pazienti a guardare oltre la propria malattia», dichiara Franceso Patti

Le linee guida per questa alleanza trasversale sono contenute in un articolo apparso di recente su Trends in Molecular Medicine. «Portare alla luce gli effetti positivi di un trattamento su singoli processi di malattia – dice Mario Alberto Battaglia, presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) - permetterebbe anche di immaginare la combinazione di terapie, forse l'unico approccio che, nel breve e medio termine, potrebbe essere in grado di combattere diversi tipi di danno che caratterizzano le malattie più complesse». «Il riferimento è al fatto che, per esempio, - aggiunge Michelangelo Mancuso, - molte delle migliaia di malattie rare sono determinate da singoli geni: studiare queste patologie potrebbe aiutarci a capire in che modo quel gene influenza o contribuisce a patologie più complesse, e se e come potrebbe diventare un target farmaceutico. La condivisione dei meccanismi di base in questo senso può produrre risultati importanti anche sotto altri aspetti: questo tipo di alleanza consentirebbe per esempio alle malattie rare di ottenere un'attenzione che difficilmente riescono ad avere: basti pensare alla difficoltà di testare i farmaci per così tante malattie e pochi pazienti, fattori che raramente rendono queste patologie oggetto di sperimentazioni cliniche».

Concretizzare tutto questo richiede nuovi modelli di sostenibilità della ricerca che possano dare nuove risposte alle persone colpite da queste malattie. «Gli investimenti per le innovazioni in ricerca e sanità diventano sostenibili se vengono contabilizzati insieme ai benefici - ha dichiarato Paola Zaratin - Ciò rappresenta una nuova sfida per le Associazioni e Fondazioni dei pazienti che hanno presentato e discusso iniziative nelle quali sono o potrebbero essere coinvolte. Tra queste diverse iniziative AISM è coordinatore di un progetto europeo MULTI-ACT che ha come obiettivo lo sviluppo di un nuovo modello di impatto collettivo della ricerca, dove il paziente rappresenta lo stakeholder centrale».

Riferimenti
Steps towards Collective Sustainability in Biomedical Research, Salvetti et al, Trends in Molecular Medicine Volume 24, Issue 5, May 2018, Pages 429-432
“Target Condivisi e Trial Clinici Sostenibili in Neurologia”, workshop- SIN