Lo studio finanziato da AISM e FISM è il primo impegnato a sperimentare la sicurezza di un trattamento con cellule staminali mesenchimali su persone con sclerosi multipla. Giro di boa nel reclutamento del trial. L'intervista al coordinatore Antonio Uccelli

In occasione del Congresso ECTRIMS si riunisce a Boston l’International Steering Committee (ISC) del Progetto MESEMS. Finanziato da AISM attraverso la sua Fondazione, è il primo studio internazionale di fase II, effettuato in doppio cieco e multicentrico, impegnato a sperimentare la sicurezza di un trattamento con cellule staminali mesenchimali su persone con sclerosi multipla.

«Degli 81 pazienti reclutati sinora sui 160 previsti dal trial – dice Antonio Uccelli dell'Università di Genova, coordinatore dello studio - circa 73 (pari al 90% del totale dei reclutati e avviati al trattamento randomizzato in cieco) hanno ricevuto almeno un’iniezione di trattamento con mesenchimali oppure di placebo, mentre 51 (pari al 63%) hanno ricevuto entrambe le iniezioni e 27 (33% del totale reclutati) hanno concluso lo studio. E il risultato promettente è che al momento nessuna di queste 27 persone ha denotato eventi avversi significativi. Vuol dire che, sinora, il trattamento dimostra di essere sicuro».

I Centri che sinora hanno reclutato pazienti per lo studio, ricordiamo, operano a Copenaghen (Danimarca), Londra (UK), Genova, Milano, Verona (Italia), Badalona, Malaga, Cordoba, Siviglia (Spagna) e Stoccolma (Svezia).

Anche i Centri SM di Francia e Canada (Ottawa e Winnipeg) hanno completato l’iter per avere l’autorizzazione dai rispettivi Comitati etici e stanno per iniziare il reclutamento di nuovi pazienti.

Nel frattempo, il Comitato etico di Genova ha approvato un’estensione di altri due anni del progetto: si chiamerà MESEMS PLUS e questo, come spiega lo stesso Antonio Uccelli, «sarà importante per verificare più a lungo termine, oltre l’anno di osservazione previsto da MESEMS, la sicurezza del trattamento in studio e l’eventuale occorrenza di eventi avversi in tutte le persone infuse».

Vuol dire che i pazienti sottoposti allo studio continueranno ad essere monitorati anche oltre il termine della ricerca, segnalando da una parte che le persone con SM sono veramente al centro di questo percorso di ricerca, ed evidenziano inoltre che i ricercatori non intendono lasciare nulla di intentato per arrivare a conclusioni certe dell’ipotesi di trattamento che sta alla base di questa innovativa ricerca.

In questa linea si colloca anche la nomina di un nuovo Comitato indipendente per il monitoraggio dei dati sulla sicurezza (IDSMC, Independent Data SafetyMonitoringCommittee), per una garanzia ancora più forte di una corretta valutazione «in tempo reale» di tutti i dati di sicurezza che stanno progressivamente emergendo nella ricerca. Ne fanno parte 4 il Professor Jeffrey Cohen  (Cleveland Clinic Foundation, Cleveland, USA) il professor CrisConstantinescu  (University of Nottingham, UK), il professor Nicola De Stefano –Università di Siena, Italia) e il Professor Alan Tyndall–(University of Basel, Switzerland).

A Boston, oltre a fare il punto sull’andamento dello studio, il Comitato Direttivo (ISC) di MESEMS si confronterà sugli studi cosiddetti «ancillari», che sono stati disegnati per verificare meccanismi d’azione e gli effetti del trattamento su aspetti particolari della malattia. In particolare segnaliamo un primo studio coordinato dal dottor Miller del Queens Square MS Centre di Londra, effettuato attraverso la tecnica che si chiama «Magnetization Transfer Ratio» per valutare con risonanza magnetica il grado di rimielinizzazione eventuale ottenuto dal trattamento. Un secondo studio ancillare, di tipo immunologico, coordinato dal professor Uccelli, servirà a valutare l’effetto «in vivo» delle staminali mesenchimali sul sistema immunitario. Sono inoltre previsti uno studio neuro -psicologico per valutare l’effetto possibile del trattamento sugli aspetti cognitivi legati alla malattia e uno studio neuro-oftalmico per valutare se vi sia un eventuale impatto neuro-protettivo o neuro-riparativo dell’infusione sulle vie ottiche. L’dea di quest’ultimo studio si basa sui risultati descritti da Connick et al, (Lancet Neurol 2012) in uno studio sul trapianto autologo di cellule staminali mesenchimali nella SM progressiva,che suggerisce un potenziale effetto neuro-protettivo del trattamento.

Nella foto sopra: Antonio Uccelli dell'Università di Genova, coordinatore dello studio internazionale MESEMS