Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche si conferma come un trattamento efficace a lungo termine nelle forme di sclerosi multipla particolarmente aggressive, che non rispondono a terapie tradizionali e progrediscono molto velocemente.

È ciò che emerge da uno studio condotto dal Prof. Gianluigi Mancardi e dal Dott. Giacomo Boffa, dell'Università di Genova e dell’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, co-finanziato anche da AISM con la sua Fondazione e pubblicato sulla rivista Neurology.

Lo studio, pubblicato sulla rivista Neurology, ha analizzato l’efficacia nel tempo del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche. Per eliminare l'infiammazione del sistema nervoso che caratterizza la sclerosi multipla, la procedura prevede che si effettui un’intensa immunosoppressione iniziale,  per poi eseguire una re-infusione delle cellule staminali ematopoietiche precedentemente raccolte dal paziente stesso, necessarie alla formazione di un nuovo sistema immunitario, più tollerante e meno aggressivo. 

Lo studio analizza i dati di tutti i pazienti con una forma aggressiva di sclerosi multipla sottoposti ad un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in Italia dal 1998 al 2019, con un  un follow up medio di circa 6 anni.

I dati dimostrano che oltre il 60% dei pazienti non ha un aggravamento della disabilità dopo 10 anni dal trapianto e in molti casi si osserva anche un miglioramento del quadro neurologico duraturo nel tempo. 

«I risultati ottenuti sono di fondamentale importanza nel contesto attuale della malattia perché i pazienti presi in esame hanno una forma di sclerosi multipla particolarmente aggressiva e che, per questo, spesso vengono esclusi dalle sperimentazioni cliniche. Tutto ciò spiega le poche terapie disponibili per loro. – afferma il Dott. Giacomo Boffa, che prosegue –  Inoltre ad oggi il nostro è lo studio con il più lungo follow up dopo trapianto, molti pazienti sono stati seguiti per oltre dieci anni: aspetto fondamentale per la SM, che è una malattia molto lenta e cronica. Infatti, sono necessari lunghi periodi di osservazione prima di riuscire a comprendere se un trattamento ha avuto effetto, perché molti pazienti possono andare incontro ad una progressione “silente” di malattia, che spesso non è evidente nei primi anni di terapia». 

Il Prof. Gianluigi Mancardi, uno dei pionieri del trapianto autologo di cellule staminali in persone affette da SM, ha visto così cambiare negli anni la procedura: «All’inizio ci si rivolgeva a soggetti con una malattia in fase avanzata che si rispecchiava in una grave disabilità. Ora invece il target è composto da pazienti aggressivi, quelli che non rispondono alle terapie, anticipando il trapianto autologo nel tempo: nel momento in cui ci si accorge che la persona non risponde alle terapie tradizionali, il trapianto autologo è una delle opzioni più importanti. Ciò permette anche di intervenire quando il paziente ha ancora delle possibilità di recupero. Il problema principale della terapia rimane il rischio di mortalità, che però sta progressivamente diminuendo nel tempo e ora è intorno allo 0,3%.»

Conclude la Prof.ssa Matilde Inglese, responsabile del Centro Sclerosi Multipla del San Martino e dell’Università di Genova: «I risultati raggiunti dimostrano come il trapianto di staminali ematopoietiche sia una procedura in grado di cambiare la storia della malattia di questi pazienti, poco rappresentati negli studi clinici, con effetti positivi che si protraggono per anni dopo il trattamento».

Referenza

Titolo: Long-Term Clinical Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Multiple Sclerosis.

Autori: Giacomo Boffa, Luca Massacesi, Matilde Inglese, Alice Mariottini, Marco Capobianco, Moiola Lucia, Maria Pia Amato, Salvatore Cottone, Francesca Gualandi, Marco De Gobbi, Raffaella Greco, Rosanna Scimè, Jessica Frau, Giovanni Bosco Zimatore, Antonio Bertolotto, Giancarlo Comi, Antonio Uccelli, Alessio Signori, Emanuele Angelucci, Chiara Innocenti, Fabio Ciceri, Anna Maria Repice, Maria Pia Sormani, Riccardo Saccardi, Gianluigi Mancardi.

Rivista: Neurology Jan 2021. 
DOI: 10.1212/WNL.0000000000011461.